ජාන යනු ගති ලක්ෂණ පාලනය කරන මූලික ජානමය ඒකක වේ.RNA වලින් සමන්විත සමහර වෛරස් වල ජාන හැර, බොහෝ ජීවීන්ගේ ජාන DNA වලින් සමන්විත වේ..ජීවීන්ගේ බොහෝ රෝග ජාන සහ පරිසරය අතර අන්තර්ක්‍රියා නිසා ඇතිවේ.ජනක ප්‍රතිකාර මගින් බොහෝ රෝග සුව කිරීමට හෝ සමනය කිරීමට හැකිය.ජනක ප්‍රතිකාරය වෛද්‍ය හා ෆාමසි ක්ෂේත්‍රයේ පෙරළියක් ලෙස සැලකේ.පුළුල් අර්ථයකින් ජනක ප්‍රතිකාර ඖෂධවලට DNA වෙනස් කරන ලද DNA ඖෂධ (වෛරස් වාහක මත පදනම් වූ vivo ජනක ප්‍රතිකාර ඖෂධ, in vitro ජාන චිකිත්සක ඖෂධ, නිරුවත් ප්ලාස්මිඩ් ඖෂධ, ආදිය) සහ RNA ඖෂධ (antisense oligonucleotide ඖෂධ, siRNA ඖෂධ, සහ mRNA ජනක ප්‍රතිකාර ආදිය) ඇතුළත් වේ.පටු සංවේදී ජනක ප්‍රතිකාර ඖෂධවලට ප්‍රධාන වශයෙන් ප්ලාස්මිඩ් DNA ඖෂධ, වෛරස් වාහකයන් මත පදනම් වූ ජනක ප්‍රතිකාර ඖෂධ, බැක්ටීරියා වාහකයන් මත පදනම් වූ ජාන ප්‍රතිකාර ඖෂධ, ජාන සංස්කරණ පද්ධති සහ සෛල ප්‍රතිකාර ඖෂධ ඇතුළත් වේ.වසර ගණනාවක කටුක සංවර්ධනයෙන් පසුව, ජනක පතිකර්ම ඖෂධ දිරිගන්වන සායනික ප්රතිඵල ලබා ඇත.(ඩීඑන්ඒ එන්නත් සහ එම්ආර්එන්ඒ එන්නත් ගණන් නොගනී) දැනට ලෝකයේ අලෙවි කිරීම සඳහා ජාන චිකිත්සක ඖෂධ 45 ක් අනුමත කර ඇත.මෙම වසරේ ප්‍රථම වරට අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලද ජාන ප්‍රතිකාර ක්‍රම 7 ක් ඇතුළුව මේ වසරේ අලෙවිකරණය සඳහා මුළු ජාන ප්‍රතිකාර ක්‍රම 9 ක් අනුමත කර ඇත, එනම්: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin සහ Ebvallo, (සටහන: අනෙක් දෙක මේ වසරේ වෙළඳපොළට නිකුත් කරන ලද ප්‍රථම ජානය විය. 2022 අගෝස්තු මාසයේදී එක්සත් ජනපදයේ අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලද අතර, 2019 දී යුරෝපීය සංගමය විසින් අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලදී; .) වැඩි වැඩියෙන් ජනක ප්‍රතිකාර නිෂ්පාදන දියත් කිරීම සහ ජාන ප්‍රතිකාර තාක්‍ෂණයේ ශීඝ්‍ර දියුණුව සමඟ, ජාන ප්‍රතිකාරය වේගවත් සංවර්ධන කාල පරිච්ඡේදයක් ආරම්භ කිරීමට නියමිතය.

ජාන චිකිත්සාව වර්ගීකරණය (රූප මූලාශ්‍රය: Bio-Matrix)

මෙම ලිපිය අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කර ඇති ජාන ප්‍රතිකාර 45ක් (ඩීඑන්ඒ එන්නත් සහ එම්ආර්එන්ඒ එන්නත් හැර) ලැයිස්තුගත කරයි.

1. In vitro ජාන චිකිත්සාව

(1) ස්ට්‍රිම්වෙලිස්

සමාගම: GlaxoSmithKline (GSK) විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: එය 2016 මැයි මාසයේදී යුරෝපීය සංගමය විසින් අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: දැඩි ඒකාබද්ධ ප්රතිශක්ති ඌනතා (SCID) ප්රතිකාර සඳහා.

සටහන: මෙම ප්‍රතිකාරයේ සාමාන්‍ය ක්‍රියාවලිය වන්නේ පළමුව රෝගියාගේම රක්තපාත ප්‍රාථමික සෛල ලබා ගැනීම, ඒවා ප්‍රසාරණය කර ඒවා vitro තුළ වගා කිරීම, පසුව retrovirus භාවිතා කර ක්‍රියාකාරී ADA (adenosine deaminase) ජාන පිටපතක් hematopoietic ප්‍රාථමික සෛල තුළට හඳුන්වා දීම සහ අවසානයේ නවීකරණය කරන ලද Hematopoietic ප්‍රාථමික සෛල වලට නැවත එන්නත් කිරීමයි.සායනික ප්රතිඵල පෙන්නුම් කරන්නේ Strimvelis සමඟ ප්රතිකාර කරන ලද ADA-SCID රෝගීන්ගේ 3-වසර පැවැත්මේ අනුපාතය 100% ක් බවයි.

(2) Zalmoxis

සමාගම: ඉතාලියේ MolMed සමාගම විසින් නිෂ්පාදනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2016 දී යුරෝපා සංගමයෙන් කොන්දේසි සහිත අලෙවිකරණ අවසරය ලබා ගන්නා ලදී.

දර්ශක: එය hematopoietic ප්රාථමික සෛල බද්ධ කිරීමෙන් පසු රෝගීන්ගේ ප්රතිශක්තිකරණ පද්ධතියේ සහායක චිකිත්සාව සඳහා භාවිතා වේ.

සටහන්: Zalmoxis යනු ප්‍රතිවෛරස් වාහකයන් විසින් වෙනස් කරන ලද ඇලෝජෙනික් ටී සෛල සියදිවි නසාගැනීමේ ජාන ප්‍රතිශක්තිකරණ ප්‍රතිකාරයකි.මෙම ක්‍රමය මගින් ඇලෝජෙනික් ටී සෛල ජානමය වශයෙන් වෙනස් කිරීම සඳහා ප්‍රතිවෛරස් දෛශික භාවිතා කරයි, එවිට ජානමය වශයෙන් වෙනස් කරන ලද ටී සෛල 1NGFR සහ HSV-TK Mut2 සියදිවි නසාගැනීම් ජාන ප්‍රකාශ කිරීමට මිනිසුන්ට ඕනෑම වේලාවක ganciclovir (ganciclovir) ඖෂධ භාවිතා කිරීමට ඉඩ සලසයි. .

(3) ඉන්වෝසා-කේ

සමාගම: TissueGene (KolonTissueGene) විසින් සංවර්ධනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2017 ජූලි මාසයේදී දකුණු කොරියාවේ ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා අනුමත කර ඇත.

දර්ශක: පිරිහෙන දණහිස් ආතරයිටිස් ප්රතිකාර සඳහා.

සටහන්: Invossa-K යනු මානව කොන්ඩ්‍රොසයිට් සම්බන්ධ ඇලෝජෙනික් සෛල ජාන ප්‍රතිකාරයකි.ඇලෝජෙනික් සෛල වීට්‍රෝ තුළ ජානමය වශයෙන් වෙනස් කර ඇති අතර, නවීකරණය කරන ලද සෛල අභ්‍යන්තර සන්ධි එන්නත් කිරීමෙන් පසු පරිවර්තන වර්ධන සාධකය β1 (TGF-β1) ප්‍රකාශ කිරීමට සහ ස්‍රාවය කිරීමට හැකිය.β1), එමගින් ඔස්ටියෝ ආතරයිටිස් රෝග ලක්ෂණ වැඩි දියුණු කරයි.සායනික ප්රතිඵල පෙන්නුම් කරන්නේ Invossa-K දණහිසේ ආතරයිටිස් සැලකිය යුතු ලෙස වැඩිදියුණු කළ හැකි බවයි.නිෂ්පාදකයා විසින් භාවිතා කරන ලද අමුද්‍රව්‍ය වැරදි ලෙස ලේබල් කර ඇති නිසා කොරියානු ආහාර සහ ඖෂධ පරිපාලනය විසින් එය 2019 දී අවලංගු කරන ලදී.

(4) සින්ටෙග්ලෝ

සමාගම: bluebird bio විසින් පර්යේෂණ කර සංවර්ධනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2019 දී අලෙවිකරණය සඳහා යුරෝපීය සංගමය විසින් අනුමත කරන ලද අතර, 2022 අගෝස්තු මාසයේදී එක්සත් ජනපදයේ අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: රුධිර පාරවිලයනය මත යැපෙන β-තැලසීමියා රෝගයට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Zynteglo යනු lentiviral in vitro ජාන ප්‍රතිකාරයක් වන අතර එය සාමාන්‍ය β-ග්ලෝබින් ජානයේ (βA-T87Q-globin ජානයේ) ක්‍රියාකාරී පිටපතක් රෝගියාගෙන් lentiviral දෛශිකයක් හරහා ලබාගත් hematopoietic ප්‍රාථමික සෛල තුළට හඳුන්වා දෙන අතර පසුව මෙම ජානමය වශයෙන් වෙනස් කරන ලද රක්තපාත සෛල තුළට නැවත පුරවයි.රෝගියාට සාමාන්‍ය βA-T87Q-ග්ලෝබින් ජානයක් ලැබුණු පසු, ඔවුන් සාමාන්‍ය HbAT87Q ප්‍රෝටීන් නිපදවිය හැකි අතර, එමඟින් රුධිර පාරවිලයනයේ අවශ්‍යතාවය ඵලදායී ලෙස අඩු කිරීමට හෝ නැති කිරීමට හැකිය.එය වයස අවුරුදු 12 සහ ඊට වැඩි රෝගීන් සඳහා ජීවිත කාලය පුරාම රුධිර පාරවිලයනය සහ ජීවිත කාලය පුරාම ඖෂධ ප්‍රතිස්ථාපනය කිරීම සඳහා නිර්මාණය කර ඇති එක් වරක් ප්‍රතිකාරයකි.

(5) ස්කයිසෝනා

සමාගම: bluebird bio විසින් පර්යේෂණ කර සංවර්ධනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2021 ජූලි මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා යුරෝපීය සංගමය විසින් අනුමත කරන ලද අතර, 2022 සැප්තැම්බර් මාසයේදී එක්සත් ජනපදයේ අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: මුල් මස්තිෂ්ක adrenoleukodystrophy (CALD) ප්රතිකාර සඳහා.

සටහන්: Skysona ජාන චිකිත්සාව මුල් අවධියේ මස්තිෂ්ක adrenoleukodystrophy (CALD) සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා අනුමත කරන ලද එකම එක්-කාලීන ජාන ප්‍රතිකාරයයි.Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) යනු රක්තපාත ප්‍රාථමික සෛල lentiviral in vitro ජාන චිකිත්සාව Lenti-D වේ.ප්‍රතිකාරයේ සාමාන්‍ය ක්‍රියා පටිපාටිය පහත පරිදි වේ: ස්වයංක්‍රීය රක්තපාත ප්‍රාථමික සෛල රෝගියාගෙන් පිටතට ගෙන, මානව ABCD1 ජානය vitro තුළ ගෙන යන lentivirus මගින් සම්ප්‍රේෂණය කර වෙනස් කර, පසුව නැවත රෝගියා වෙත ලබා දෙනු ලැබේ.එය වයස අවුරුදු 18 ට අඩු, ABCD1 ජාන විකෘති, සහ CALD සහිත රෝගීන්ට ප්‍රතිකාර කිරීමට භාවිතා කරයි.

(6) කිම්රියා

සමාගම: Novartis විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2017 අගෝස්තු මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: පූර්වගාමී B-සෛල උග්‍ර ලිම්ෆොබ්ලාස්ටික් ලියුකේමියාව (සියල්ල) සහ නැවත යථා තත්ත්වයට පත් වූ සහ වර්තන DLBCL සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම.

ප්‍රකාශ: Kymriah යනු lentiviral in vitro gene therapy drug ෂධයකි, CD19 ඉලක්ක කරගනිමින් සහ 4-1BB සම-උත්තේජන සාධකය භාවිතා කරමින් ලොව අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලද පළමු CAR-T ප්‍රතිකාරය වේ.එහි මිල එක්සත් ජනපදයේ ඩොලර් 475,000 ක් සහ ජපානයේ ඩොලර් 313,000 කි.

(7) යෙස්කාර්ටා

සමාගම: Gilead (GILD) හි අනුබද්ධිත Kite Pharma විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2017 ඔක්තෝම්බර් මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී;Fosun Kite විසින් Kite Pharma වෙතින් Yescarta තාක්ෂණය හඳුන්වා දුන් අතර අවසරය ලබා ගැනීමෙන් පසු එය චීනයේ නිෂ්පාදනය කරන ලදී.රට තුළ ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා අනුමත කර ඇත.

ඇඟවීම්: පුනරාවර්තනය වූ හෝ පරාවර්තක විශාල B-සෛල ලිම්ෆෝමාව සඳහා ප්රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන: යෙස්කාටා යනු ප්‍රතිවෛරස් ඉන් වීට්‍රෝ ජාන ප්‍රතිකාරයකි, එය ලොව දෙවන අනුමත CAR-T ප්‍රතිකාරයයි.එය CD19 ඉලක්ක කර CD28 හි කොස්ටිමියුලේටරය භාවිතා කරයි.එක්සත් ජනපදයේ එහි මිල ඩොලර් 373,000 කි.

(8) ටෙකාර්ටස්

සමාගම: Gilead (GILD) විසින් සංවර්ධනය කරන ලදී.

අලෙවි කිරීමට කාලය: 2020 ජූලි මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: පුනරාවර්තනය වූ හෝ පරාවර්තක මැන්ටල් සෛල ලිම්ෆෝමාව සඳහා.

සටහන්: Tecartus යනු CD19 ඉලක්ක කරගත් ස්වයංක්‍රීය CAR-T සෛල ප්‍රතිකාරයක් වන අතර එය ලොව අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලද තුන්වන CAR-T ප්‍රතිකාරයයි.

(9) Breyanzi

සමාගම: Bristol-Myers Squibb (BMS) විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2021 පෙබරවාරි මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: පුනරාවර්තන හෝ වර්තන (R/R) විශාල B-සෛල ලිම්ෆෝමා (LBCL).

ප්‍රකාශ: Breyanzi යනු lentivirus මත පදනම් වූ in vitro ජාන ප්‍රතිකාරයකි, CD19 ඉලක්ක කර ගනිමින් ලොව අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලද සිව්වන CAR-T ප්‍රතිකාරයයි.බ්‍රෙයන්සිගේ අනුමැතිය සෛලීය ප්‍රතිශක්තිකරණ ක්‍ෂේත්‍රයේ Bristol-Myers Squibb සඳහා සන්ධිස්ථානයක් වන අතර එය 2019 දී ඩොලර් බිලියන 74 කට සෙල්ජීන් අත්පත් කර ගත් විට එය අත්පත් කර ගත්තේය.

(10) අබේක්මා

සමාගම: Bristol-Myers Squibb (BMS) සහ bluebird bio විසින් සම-සංවර්ධනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2021 මාර්තු මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: පුනරාවර්තනය වූ හෝ වර්තන බහු මයිලෝමා.

සටහන: Abecma යනු BCMA ඉලක්ක කරගත් ලොව ප්‍රථම CAR-T සෛල ප්‍රතිකාරය වන lentivirus මත පදනම් වූ in vitro ජාන ප්‍රතිකාරයක් වන අතර FDA විසින් අනුමත කරන ලද පස්වන CAR-T ප්‍රතිකාරයයි.ඖෂධයේ මූලධර්මය වන්නේ ලෙන්ටි වයිරස්-මැදිහත් වූ ජාන වෙනස් කිරීම හරහා රෝගියාගේම T සෛල මත චිමරික් BCMA ප්‍රතිග්‍රාහක ප්‍රකාශ කිරීමයි.රෝගීන්ගේ ජානමය වශයෙන් වෙනස් නොකළ T සෛල ඉවත් කිරීමට ප්‍රතිකාර කිරීම, පසුව රෝගීන් තුළ BCMA-ප්‍රකාශිත පිළිකා සෛල සොයන සහ විනාශ කරන නවීකරණය කරන ලද T සෛල නැවත පිරවීම.

(11) ලිබ්මෙල්ඩි

සමාගම: Orchard Therapeutics විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2020 දෙසැම්බර් මාසයේ ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා යුරෝපා සංගමය විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: metachromatic leukodystrophy (MLD) ප්රතිකාර සඳහා.

සටහන්: Libmeldy යනු lentivirus මගින් vitro තුළ ජානමය වශයෙන් වෙනස් කරන ලද ස්වයංක්‍රීය CD34+ සෛල මත පදනම් වූ ජාන ප්‍රතිකාරයකි.සායනික දත්ත පෙන්නුම් කරන්නේ එකම වයසේ සිටින ප්‍රතිකාර නොකළ රෝගීන්ගේ දරුණු මෝටර් සහ සංජානන දුර්වලතා හා සසඳන විට ලිබ්මෙල්ඩි එක් අභ්‍යන්තර එන්නත් කිරීමකින් මුල්-ආරම්භක MLD ගමන් මග ඵලදායි ලෙස වෙනස් කළ හැකි බවයි.

(12) බෙනෝදා

සමාගම: WuXi Giant Nuo විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2021 සැප්තැම්බර් මාසයේදී NMPA විසින් නිල වශයෙන් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: දෙවන පේළියේ හෝ ඊට වැඩි පද්ධතිමය ප්‍රතිකාරයෙන් පසු නැවත ඇති වූ හෝ පරාවර්තක විශාල B-සෛල ලිම්ෆෝමා (r/r LBCL) සහිත වැඩිහිටි රෝගීන්ට ප්‍රතිකාර කිරීම.

ප්‍රකාශ: Beinoda යනු CD19 CAR-T විරෝධී ජාන ප්‍රතිකාරයක් වන අතර එය WuXi Juro සමාගමේ මූලික නිෂ්පාදනය ද වේ.එය චීනයේ අනුමත කරන ලද දෙවන CAR-T නිෂ්පාදනය වන අතර, පුනරාවර්තන / පරාවර්තක විශාල B-සෛල ලිම්ෆොයිඩ් හැරුණු විට WuXi Giant Nuo විසින් folicular lymphoma (FL), mantle cell lymphoma (MCL, large-Cronic lymphocytic) LL ඇතුළු තවත් බොහෝ ඇඟවීම් සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා Regiorensai එන්නත් සංවර්ධනය කිරීමට සැලසුම් කරයි. ලිම්ෆෝමාව (DLBCL) සහ උග්ර ලිම්ෆොබ්ලාස්ටික් ලියුකේමියාව (ALL).

(13) කාර්වික්ති

සමාගම: Legend Biotech හි පළමු නිෂ්පාදනය අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කර ඇත.

අලෙවි කිරීමට කාලය: 2022 පෙබරවාරි මාසයේ අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: පුනරාවර්තනය වූ හෝ පරාවර්තක බහු මයිලෝමා (R/R MM) සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel කෙටියෙන්) යනු B-සෛල පරිණත ප්‍රතිදේහජනක (BCMA) ඉලක්ක කරන තනි-වසම් ප්‍රතිදේහ දෙකක් සහිත CAR-T සෛල ප්‍රතිශක්තිකරණ ජාන ප්‍රතිකාරයකි.දත්ත පෙන්නුම් කරන්නේ CARVYKTI පූර්ව ප්‍රතිකාර හතරක් හෝ වැඩි ගණනක් ලබා ගත් (ප්‍රෝටිසෝම නිෂේධක, ප්‍රතිශක්තිකරණ සහ ප්‍රති-CD38 මොනොක්ලෝනල් ප්‍රතිදේහ ඇතුළුව) නැවත ඇති වූ හෝ වර්තන බහු මයිලෝමා ඇති රෝගීන් තුළ, සමස්ත ප්‍රතිචාර අනුපාතය 98% ක් පෙන්නුම් කර ඇති බවයි.

(14)එබ්වල්ලෝ

සමාගම: Atara Biotherapeutics විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

2022 දෙසැම්බර් මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා වූ යුරෝපීය කොමිසම (EC), එය අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලද ලොව ප්‍රථම විශ්වීය T සෛල ප්‍රතිකාරයයි.

ඇඟවීම්: Epstein-Barr වෛරසය (EBV) ආශ්‍රිත පශ්චාත් බද්ධ කිරීමේ ලිම්ෆොප්‍රොලිෆෙරේටිව් රෝගය (EBV+PTLD) සඳහා මොනොතෙරපි ප්‍රතිකාරයක් ලෙස, ප්‍රතිකාර ලබන රෝගීන් අවම වශයෙන් වෙනත් ඖෂධ ප්‍රතිකාරයක් ලබාගෙන ඇති වයස අවුරුදු 2 ට වැඩි වැඩිහිටියන් සහ ළමුන් විය යුතුය.

සටහන්: Ebvallo යනු ඇලෝජෙනික් EBV-විශේෂිත විශ්ව T-සෛල ජාන ප්‍රතිකාරයක් වන අතර එය EBV-ආසාදිත සෛල HLA-සීමා සහිත ආකාරයකින් ඉලක්ක කර ඉවත් කරයි.මෙම ප්‍රතිකාරයේ අනුමැතිය පදනම් වී ඇත්තේ ප්‍රධාන අදියර 3 සායනික අත්හදා බැලීමේ අධ්‍යයනයේ ප්‍රතිඵල මත වන අතර ප්‍රතිඵලවලින් පෙන්නුම් කළේ HCT කාණ්ඩයේ සහ SOT කාණ්ඩයේ ORR 50% ක් බවයි.සම්පූර්ණ සමනය (CR) අනුපාතය 26.3%, අර්ධ සමනය (PR) අනුපාතය 23.7%, සහ සමනය කිරීමේ මධ්‍ය කාලය (TTR) මාස 1.1 කි.සමනය වූ රෝගීන් 19 දෙනාගෙන් 11 දෙනෙකුට මාස 6 කට වඩා වැඩි ප්‍රතිචාරයක් (DOR) තිබුණි.මීට අමතරව, ආරක්ෂාව සම්බන්ධයෙන් ගත් කල, බද්ධ-එදිරිව-ධාරක රෝග (GvHD) හෝ Ebvallo ආශ්‍රිත සයිටොකයින් මුදා හැරීමේ සින්ඩ්‍රෝමය වැනි අහිතකර ප්‍රතික්‍රියා සිදු නොවීය.

2. වෛරස් වාහකයන් මත පදනම් වූ vivo ජාන චිකිත්සාව තුළ

(1) Gendicine/Jin Sheng

සමාගම: Shenzhen Saibainuo සමාගම විසින් සංවර්ධනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2003 දී චීනයේ ලැයිස්තුගත කිරීමට අනුමත කර ඇත.

දර්ශක: හිස සහ බෙල්ලේ ස්කොමස් සෛල පිළිකා ප්රතිකාර සඳහා.

සටහන: Recombinant human p53 adenovirus injection Gendicine/Jinyousheng යනු Shenzhen Saibainuo සමාගමට අයත් ස්වාධීන බුද්ධිමය දේපල හිමිකම් සහිත adenovirus දෛශික ජාන චිකිත්සක ඖෂධයකි.මානව වර්ග 5 ඇඩිනෝ වයිරසය මානව ඇඩිනෝ වයිරස් වර්ගය 5 කින් සමන්විත වේ. පළමුවැන්න ඖෂධයේ පිළිකා නාශක බලපෑම සඳහා ප්‍රධාන ව්‍යුහය වන අතර දෙවැන්න ප්‍රධාන වශයෙන් වාහකයක් ලෙස ක්‍රියා කරයි.ඇඩිනෝ වයිරස් දෛශිකය මගින් චිකිත්සක ජානය p53 ඉලක්කගත සෛලය තුළට ගෙන යන අතර, ඉලක්කගත සෛලය තුළ පිළිකා මර්දන ජානය p53 ප්‍රකාශ කරයි, සහ එහි ජාන ප්‍රකාශනය මඟින් නිෂ්පාදනයට විවිධ පිළිකා මර්දන ජාන ඉහළ-නියාමනය කළ හැකි අතර විවිධ පිළිකා කාරක වල ක්‍රියාකාරකම් පහත හෙලීමට හැකි වේ.

(2) රිග්විර්

සමාගම: ලැට්වියාවේ ලැටිමා සමාගම විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

ලැයිස්තුගත කිරීමේ කාලය: 2004 දී ලැට්වියාවේ ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: මෙලනෝමා ප්රතිකාර සඳහා.

සටහන්: Rigvir යනු ජානමය වශයෙන් වෙනස් කරන ලද ECHO-7 enterovirus දෛශිකයක් මත පදනම් වූ ජාන චිකිත්සාවකි.වර්තමානයේ, මෙම drug ෂධය ලැට්වියාව, එස්තෝනියාව, පෝලන්තය, ආර්මේනියාව, බෙලාරුස් යනාදී රටවල භාවිතා කර ඇති අතර යුරෝපා සංගම් රටවල EMA ලියාපදිංචියට ද භාජනය වෙමින් පවතී.පසුගිය වසර දහය තුළ සායනික සිද්ධීන් Rigvir oncolytic වෛරසය ආරක්ෂිත සහ ඵලදායී බව ඔප්පු කර ඇති අතර, මෙලනෝමා රෝගීන්ගේ පැවැත්ම අනුපාතය 4-6 ගුණයකින් වැඩි කළ හැකිය.මීට අමතරව, මෙම ප්‍රතිකාරය මහා බඩවැලේ පිළිකා, අග්න්‍යාශ පිළිකා, මුත්‍රාශයේ පිළිකා, වකුගඩු පිළිකා, පුරස්ථි ග්‍රන්ථි පිළිකා, පෙනහළු පිළිකා, ගර්භාෂ පිළිකා, ලිම්ෆොසාර්කෝමා ඇතුළු විවිධ පිළිකා සඳහාද අදාළ වේ.

(3) ඔන්කොරීන්

සමාගම: ෂැංහයි සැන්වෙයි ජීව විද්‍යාත්මක සමාගම විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2005 දී චීනයේ ලැයිස්තුගත කිරීමට අනුමත කර ඇත.

ඇඟවීම්: හිස සහ බෙල්ලේ පිළිකා, අක්මා පිළිකා, අග්න්‍යාශ පිළිකා, ගැබ්ගෙල පිළිකා සහ අනෙකුත් පිළිකා සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම.

සටහන්: ඔන්කොරීන් (安科瑞) යනු ඇඩිනෝ වයිරසය වාහකයක් ලෙස භාවිතා කරන ඔන්කොලිටික් වෛරස් ජාන ප්‍රතිකාර නිෂ්පාදනයකි.ඔන්කොලිටික් ඇඩිනෝ වයිරසයක් ලබා ගන්නා අතර, එය p53 ජාන ඌනතාවයෙන් හෝ අසාමාන්‍ය පිළිකාවල විශේෂයෙන් ප්‍රතිවර්තනය විය හැකි අතර, එය පිළිකා සෛල විනාශ වීමට තුඩු දෙයි, එමඟින් පිළිකා සෛල විනාශ වේ.සාමාන්ය සෛල වලට හානි නොකර.සායනික අධ්‍යයනයන් පෙන්වා දී ඇත්තේ Ankerui විවිධ මාරාන්තික පිළිකා සඳහා හොඳ ආරක්ෂාවක් සහ කාර්යක්ෂමතාවයක් ඇති බවයි.

(4) ග්ලිබෙරා

සමාගම: uniQure විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2012 දී යුරෝපයේ ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා අනුමත කර ඇත.

දර්ශක: දැඩි ලෙස සීමා කරන ලද මේද ආහාර තිබියදීත්, අග්න්‍යාශයේ දරුණු හෝ පුනරාවර්තන කථාංග සමඟ lipoprotein lipase ඌනතාවයට (LPLD) ප්‍රතිකාර කිරීම.

සටහන්: Glybera (alipogene tiparvovec) යනු AAV මත පදනම් වූ ජනක ප්‍රතිකාර ඖෂධයක් වන අතර, LPL චිකිත්සක ජානය මාංශ පේශි සෛල තුළට සම්ප්‍රේෂණය කිරීම සඳහා වාහකයක් ලෙස AAV භාවිතා කරයි, එවිට අනුරූප සෛල වලට යම් ප්‍රමාණයක lipoprotein lipase නිපදවිය හැක, රෝගය සමනය කිරීම සඳහා, මෙම ප්‍රතිකාරය දිගු කාලයක් පැවතිය හැකිය.ඖෂධය 2017 දී වෙළඳපොළෙන් ඉවත් කරන ලදී. එය ඉවත් කිරීමට හේතුව සාධක දෙකකට සම්බන්ධ විය හැකිය: ඉහළ මිල සහ සීමිත වෙළඳපල ඉල්ලුම.ඖෂධයේ සාමාන්‍ය ප්‍රතිකාර පිරිවැය ඇමරිකානු ඩොලර් මිලියනයක් තරම් ඉහළ අගයක් ගන්නා අතර, මේ වන විට එය මිලදී ගෙන භාවිතා කර ඇත්තේ එක් රෝගියෙකු පමණි.වෛද්‍ය රක්ෂණ සමාගම ඒ සඳහා ඇමෙරිකානු ඩොලර් ලක්ෂ 9ක් ප්‍රතිපූරණය කර ඇතත් එය රක්ෂණ සමාගමටද සාපේක්ෂව විශාල බරකි.මීට අමතරව, ඖෂධය මගින් ඉලක්ක කර ඇති ඇඟවීම් ඉතා දුර්ලභ වන අතර, සිදුවීම් අනුපාතය මිලියන 1 කින් 1 ක් පමණ වන අතර වැරදි රෝග විනිශ්චය කිරීමේ ඉහළ අනුපාතයක් ඇත.

(5) ඉම්ලිජික්

සමාගම: Amgen විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2015 දී එය එක්සත් ජනපදයේ සහ යුරෝපීය සංගමයේ ලැයිස්තුගත කිරීමට අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: ශල්යකර්මයෙන් සම්පූර්ණයෙන්ම ඉවත් කළ නොහැකි මෙලනෝමා තුවාල වලට ප්රතිකාර කිරීම.

ප්‍රකාශ: Imlygic යනු ජාන තාක්‍ෂණය මගින් වෙනස් කරන ලද හර්පීස් සිම්ප්ලෙක්ස් වෛරස් වර්ගය 1කි (එහි ICP34.5 සහ ICP47 ජාන කොටස් මකා දැමීම සහ මානව ග්‍රැනුලෝසයිට් මැක්‍රෝෆේජ් ජනපදය-උත්තේජන සාධකය GM-CSF ජානය ප්‍රථමයෙන් ජානමය වයිරසයට ඇතුළත් කිරීම) චිකිත්සාව.පරිපාලනය කිරීමේ ක්‍රමය අභ්‍යන්තර එන්නත් කිරීම වන අතර, එය පිළිකා සෛල කැඩී යාම, ගෙඩියෙන් ව්‍යුත්පන්න ප්‍රතිදේහජනක සහ GM-CSF මුදා හැරීම සහ පිළිකා විරෝධී ප්‍රතිශක්තිකරණ ප්‍රතිචාර ප්‍රවර්ධනය කිරීම සඳහා මෙලනෝමා තුවාල වලට කෙලින්ම එන්නත් කළ හැකිය.

(6) ලක්ස්තුර්නා

සමාගම: Roche හි අනුබද්ධිත Spark Therapeutics විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: එය 2017 දී FDA විසින් අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලද අතර පසුව 2018 දී යුරෝපයේ අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: ද්විත්ව පිටපත් RPE65 ජාන විකෘති හේතුවෙන් පෙනීම නැති වූ නමුත් ප්‍රමාණවත් තරම් ශක්‍ය දෘෂ්ටි විතානයේ සෛල ප්‍රමාණයක් රඳවා තබා ගන්නා ළමුන්ට සහ වැඩිහිටියන්ට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Luxturna යනු subretinal එන්නත් මගින් පරිපාලනය කරනු ලබන AAV මත පදනම් වූ ජාන චිකිත්සාවකි.ජාන චිකිත්සාව රෝගියාගේ දෘෂ්ටි විතානයේ සෛල තුළට සාමාන්‍ය RPE65 ජානයේ ක්‍රියාකාරී පිටපතක් හඳුන්වා දීම සඳහා වාහකයක් ලෙස AAV2 භාවිතා කරයි, එවිට අනුරූප සෛල සාමාන්‍ය RPE65 ප්‍රෝටීන් ප්‍රකාශනය කරයි, රෝගියාගේ RPE65 ප්‍රෝටීන් ඌනතාවයට පත් කරයි, එමඟින් රෝගියාගේ පෙනීම වැඩි දියුණු කරයි.

(7) Zolgensma

සමාගම: Novartis හි අනුබද්ධ ආයතනයක් වන AveXis විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

අලෙවි කිරීමට කාලය: 2019 මැයි මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: අවුරුදු 2 ට අඩු කොඳු ඇට පෙළේ මාංශ පේශි ක්ෂය වීමේ (SMA) රෝගීන්ට ප්‍රතිකාර කිරීම.

සටහන්: Zolgensma යනු AAV දෛශිකය මත පදනම් වූ ජාන චිකිත්සාවකි.මෙම ඖෂධය ලෝකයේ අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලද කොඳු ඇට පෙළේ මාංශ පේශි ක්ෂය වීම සඳහා එකම එක් වරක් ප්‍රතිකාර සැලැස්ම වේ.Drug ෂධය දියත් කිරීම කොඳු ඇට පෙළේ මාංශ පේශි ක්ෂය වීමේ ප්‍රතිකාරයේ නව යුගයක් විවෘත කරයි.පිටුව, සන්ධිස්ථානයක ප්‍රගතියකි.මෙම ජාන චිකිත්සාව scAAV9 දෛශිකය භාවිතා කර සාමාන්‍ය SMN1 ප්‍රෝටීන් නිපදවීමට අභ්‍යන්තර ඉන්ෆියුෂන් හරහා රෝගියාට සාමාන්‍ය SMN1 ජානය හඳුන්වා දෙයි, එමඟින් මෝටර් නියුරෝන වැනි බලපෑමට ලක් වූ සෛලවල ක්‍රියාකාරිත්වය වැඩි දියුණු කරයි.ඊට වෙනස්ව, SMA ඖෂධ Spinraza සහ Evrysdi දිගු කාලීන නැවත නැවත මාත්‍රාවක් අවශ්‍ය වේ.Spinraza සෑම මාස හතරකට වරක් කොඳු ඇට පෙළේ එන්නත් මගින් ලබා දෙන අතර Evrysdi දිනපතා මුඛ ඖෂධයකි.

(8) Delytact

සමාගම: Daiichi Sankyo Company Limited විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී (TYO: 4568).

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2021 ජුනි මාසයේදී ජපානයේ සෞඛ්‍ය, කම්කරු සහ සුබසාධන අමාත්‍යාංශයෙන් (MHLW) කොන්දේසි සහිත අනුමැතිය.

දර්ශක: malignant glioma ප්රතිකාර සඳහා.

සටහන්: Delytact යනු ගෝලීය වශයෙන් අනුමත කරන ලද සිව්වන ඔන්කොලිටික් වෛරස් ජාන චිකිත්සක නිෂ්පාදනය වන අතර, මාරාන්තික ග්ලියෝමා සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා අනුමත කරන ලද පළමු ඔන්කොලිටික් වෛරස් නිෂ්පාදනය වේ.Delytact යනු ජානමය වශයෙන් නිර්මාණය කරන ලද හර්පීස් සිම්ප්ලෙක්ස් වෛරස් වර්ගය 1 (HSV-1) ඔන්කොලිටික් වෛරසයක් වන අතර එය වෛද්‍ය ටෝඩෝ සහ සගයන් විසින් වර්ධනය කරන ලදී.Delytact විසින් දෙවන පරම්පරාවේ HSV-1 හි G207 ජෙනෝමය තුළට අතිරේක මකාදැමීම් විකෘති හඳුන්වා දෙයි, පිළිකා සෛල තුළ එහි වරණීය ප්‍රතිවර්තනය වැඩි දියුණු කිරීම සහ ඉහළ ආරක්ෂාවක් පවත්වා ගනිමින් පිළිකා නාශක ප්‍රතිශක්තිකරණ ප්‍රතිචාර ප්‍රේරණය කිරීම වැඩි දියුණු කරයි.Delytact යනු දැනට සායනික ඇගයීමට ලක්වෙමින් පවතින පළමු තුන්වන පරම්පරාවේ oncolytic HSV-1 වේ.ජපානයේ ඩෙලිටැක්ට් අනුමත කිරීම ප්‍රධාන වශයෙන් තනි අත් අදියර 2 සායනික අත්හදා බැලීමක් මත පදනම් වේ.පුනරාවර්තන ග්ලියෝබ්ලාස්ටෝමා රෝගීන් තුළ, Delytact වසරක පැවැත්මේ ප්‍රාථමික අන්ත ලක්ෂ්‍යය ලබා ගත් අතර, ප්‍රතිඵලවලින් පෙන්නුම් කළේ G207 හා සසඳන විට Delytact වඩා හොඳ කාර්යක්ෂමතාවයක් පෙන්නුම් කරන බවයි.ප්‍රබල ප්‍රතිනිර්මාණ බලය සහ ඉහළ ප්‍රතිටියුමර් ක්‍රියාකාරකම්.මෙය පියයුරු, පුරස්ථි ග්‍රන්ථිය, schwannomas, nasopharyngeal, hepatocellular, colorectal, malignant peripheral nerve sheath tumors සහ thyroid පිළිකා වල ඝන පිළිකා ආකෘතිවල ඵලදායී විය.

(9) අප්ස්ටාසා

සමාගම: PTC Therapeutics, Inc. විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී (NASDAQ: PTCT).

වෙළඳපොළට කාලය: 2022 ජූලි මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා යුරෝපීය සංගමය විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: ඇරෝමැටික L-ඇමයිනෝ අම්ල decarboxylase (AADC) ඌනතාවය සඳහා, එය මාස 18 සහ ඊට වැඩි රෝගීන් සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා අනුමත කර ඇත.

සටහන්: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) යනු adeno-ආශ්‍රිත වෛරස් වර්ගය 2 (AAV2) වාහකය ලෙස ඇති vivo ජාන චිකිත්සාවකි.AADC එන්සයිම කේතනය කරන ජානයේ විකෘති හේතුවෙන් රෝගීන් අසනීප වේ.AAV2 AADC එන්සයිම කේතනය කරන නිරෝගී ජානයක් දරයි.ජාන වන්දි ආකෘතිය චිකිත්සක බලපෑමක් ලබා ගනී.න්යායාත්මකව, එක් පරිපාලනයක් දිගු කාලයක් සඳහා ඵලදායී වේ.එය මොළයට සෘජුවම එන්නත් කරන පළමු අලෙවි කරන ලද ජනක ප්‍රතිකාරයයි.අලෙවිකරණ අවසරය සියලුම EU සාමාජික රටවල් 27 සඳහා මෙන්ම අයිස්ලන්තය, නෝර්වේ සහ Liechtenstein සඳහාද අදාළ වේ.

(10) රොක්ටේවියන්

සමාගම: BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2022 අගෝස්තු මාසයේදී යුරෝපීය සංගමය විසින් අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලදී;2022 නොවැම්බර් මාසයේදී එක්සත් රාජධානියේ ඖෂධ සහ සෞඛ්‍ය ආරක්ෂණ නිෂ්පාදන පරිපාලනය (MHRA) විසින් අලෙවිකරණ අවසරය.

ඇඟවීම්: FVIII සාධක නිෂේධනය පිළිබඳ ඉතිහාසයක් නොමැති සහ AAV5 ප්‍රතිදේහ සඳහා සෘණාත්මක හීමොෆිලියා A සහිත වැඩිහිටි රෝගීන්ට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) දෛශිකයක් ලෙස AAV5 භාවිතා කරන අතර B වසම මකා දැමීමත් සමඟ මානව කැටි ගැසීමේ සාධකය VIII (FVIII) ප්‍රකාශනය ධාවනය කිරීමට මානව අක්මාවට විශේෂිත ප්‍රවර්ධක HLP භාවිතා කරයි.valoctocogene roxaparvovec අලෙවි කිරීම අනුමත කිරීමට යුරෝපීය කොමිසමේ තීරණය ඖෂධයේ සායනික සංවර්ධන ව්‍යාපෘතියේ සමස්ත දත්ත මත පදනම් වේ.ඔවුන් අතර, III අදියර සායනික අත්හදා බැලීමේ GENER8-1 හි ප්රතිඵල පෙන්නුම් කළේ ලියාපදිංචි වීමට පෙර වර්ෂයේ දත්ත සමඟ සසඳන විට, valoctocogene roxaparvovec එක් මුදල් සම්භාරයක් වියදම් කිරීමෙන් පසුව, විෂයයේ වාර්ෂික රුධිර වහනය (ABR) සැලකිය යුතු ලෙස අඩු වී ඇති අතර, ප්රතිසංයෝජනය භාවිතා කිරීමේ වාර ගණන VIII (F8, F8) ශරීරයේ ප්රෝටීන් ක්රියාකාරිත්වය සැලකිය යුතු ලෙස වැඩි වේ.සති 4ක ප්‍රතිකාරයෙන් පසු, විෂයෙහි වාර්ෂික F8 භාවිත අනුපාතය සහ ප්‍රතිකාර අවශ්‍ය ABR පිළිවෙළින් 99% සහ 84% කින් අඩු කරන ලද අතර වෙනස සංඛ්‍යානමය වශයෙන් වැදගත් විය (p<0.001).ආරක්‍ෂිත පැතිකඩ යහපත් වූ අතර, F8 සාධක නිෂේධනය, විකෘතිතා හෝ ත්‍රොම්බොසිස් අතුරු ආබාධ අත්විඳ නැත, සහ ප්‍රතිකාර සම්බන්ධ බරපතල අහිතකර සිදුවීම් (SAEs) වාර්තා වී නොමැත.

(11) Hemgenix

සමාගම: UniQure Corporation විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

අලෙවි කිරීමට කාලය: 2022 නොවැම්බර් මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: හිමොෆිලියා බී ඇති වැඩිහිටි රෝගීන්ට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Hemgenix යනු AAV5 දෛශිකය මත පදනම් වූ ජාන චිකිත්සාවකි.මෙම ඖෂධය කැටි ගැසීමේ සාධකය IX (FIX) ජාන විචල්‍ය FIX-Padua වලින් සමන්විත වන අතර එය අභ්‍යන්තරව පරිපාලනය කෙරේ.පරිපාලනයෙන් පසුව, ජානයට අක්මාව තුළ FIX කැටි ගැසීමේ සාධකය ප්‍රකාශ කළ හැකි අතර රුධිර කැටි ගැසීමේ ක්‍රියාකාරිත්වය ක්‍රියාත්මක කිරීම සඳහා රුධිරයට ඇතුළු වූ පසු ස්‍රාවය වේ, ප්‍රතිකාරයේ අරමුණ සාක්ෂාත් කර ගැනීම සඳහා, න්‍යායාත්මකව, එක් පරිපාලනයක් දිගු කාලයක් ඵලදායී වේ.

(12) ඇඩ්ස්ටිලඩ්‍රින්

සමාගම: Ferring Pharmaceuticals විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

අලෙවි කිරීමට කාලය: 2022 දෙසැම්බර් මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: Bacillus Calmette-Guerin (BCG) වලට ප්‍රතිචාර නොදක්වන අධි අවදානම් සහිත මාංශ පේශි ආක්‍රමණශීලී නොවන මුත්‍රාශයේ පිළිකා (NMIBC) සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: ඇඩ්ස්ටිලැඩ්‍රින් යනු ප්‍රතිනිර්මාණය නොවන ඇඩිනෝ වයිරස් දෛශිකයක් මත පදනම් වූ ජාන ප්‍රතිකාරයක් වන අතර එමඟින් ඉලක්කගත සෛලවල ඉන්ටර්ෆෙරෝන් ඇල්ෆා -2 බී ප්‍රෝටීන් අධික ලෙස ප්‍රකාශ කළ හැකි අතර මුත්රා කැතීටරයක් ​​හරහා මුත්‍රාශයට ලබා දෙනු ලැබේ (මාස තුනකට වරක් පරිපාලනය කරනු ලැබේ), වෛරස් දෛශිකය ඵලදායී ලෙස අන්තර්ක්‍රියා කළ හැකිය. චිකිත්සක බලපෑමක්.මෙම නව ජාන ප්‍රතිකාර ක්‍රමය මගින් රෝගියාගේම මුත්‍රාශයේ බිත්ති සෛල ඉන්ටර්ෆෙරෝන් නිපදවන කුඩා “කර්මාන්ත ශාලාවක්” බවට පරිවර්තනය කරයි, එමගින් රෝගියාගේ පිළිකාවට එරෙහිව සටන් කිරීමේ හැකියාව වැඩි කරයි.

අධි අවදානම් සහිත BCG-ප්‍රතිචාර නොදක්වන NMIBC සහිත රෝගීන් 157 දෙනෙකු ඇතුළු බහු මධ්‍ය සායනික අධ්‍යයනයක දී Adstiladrin හි ආරක්ෂාව සහ කාර්යක්ෂමතාවය ඇගයීමට ලක් කරන ලදී.රෝගීන්ට මාස තුනකට වරක් ඇඩ්ස්ටිලඩ්‍රින් මාස 12ක් දක්වා හෝ ඉහළ ශ්‍රේණියේ NMIBC වලට ප්‍රතිකාර කිරීමට හෝ පුනරාවර්තනය වීමට පිළිගත නොහැකි විෂ සහිත වන තෙක් ලබා ගන්නා ලදී.සමස්තයක් වශයෙන්, ඇඩ්ස්ටිලඩ්‍රින් සමඟ ප්‍රතිකාර කරන ලද ලියාපදිංචි වූ රෝගීන්ගෙන් සියයට 51 ක් සම්පූර්ණ ප්‍රතිචාරයක් ලබා ගත්හ (සිස්ටොස්කොපි, බයොප්සි පටක සහ මුත්‍රාවල දක්නට ලැබෙන සියලුම පිළිකා රෝග ලක්ෂණ අතුරුදහන් වීම).

3. කුඩා න්යෂ්ටික අම්ල ඖෂධ

(1) Vitravene

සමාගම: Ionis Pharma (කලින් Isis Pharma) සහ Novartis විසින් ඒකාබද්ධව සංවර්ධනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 1998 සහ 1999 දී, එය FDA සහ EU EMA විසින් අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: HIV-ධනාත්මක රෝගීන්ගේ සයිටෝමෙගෙලෝ වයිරස් රෙටිනයිටිස් ප්රතිකාර සඳහා.

අදහස්: Vitravene යනු ප්‍රතිදේහජනක ඔලිගොනියුක්ලියෝටයිඩ ඖෂධයකි, එය ලොව අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලද පළමු ඔලිගොනියුක්ලියෝටයිඩ ඖෂධයයි.ලැයිස්තුගත කිරීමේ ආරම්භක අදියරේදී, CMV විරෝධී ඖෂධ සඳහා වෙළෙඳපොළ ඉල්ලුම ඉතා හදිසි විය;පසුව, ඉතා ක්රියාකාරී ප්රතිවෛරස් චිකිත්සාව වර්ධනය වීම හේතුවෙන්, CMV රෝගීන් සංඛ්යාව තියුනු ලෙස පහත වැටුණි.මන්දගාමී වෙළඳපල ඉල්ලුම හේතුවෙන්, ඖෂධය 2002 සහ 2006 දී යුරෝපා සංගමයේ රටවල සහ එක්සත් ජනපදයේ ආපසු ගැනීම දියත් කරන ලදී.

(2) මැකුගන්

සමාගම: Pfizer සහ Eyetech විසින් සම-සංවර්ධනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2004 දී එක්සත් ජනපදයේ ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: නව සනාල වයසට සම්බන්ධ අක්ෂි පරිහානියට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Macugen යනු සනාල එන්ඩොතලියල් වර්ධක සාධකය (VEGF165 උප වර්ගය) ඉලක්ක කර බන්ධනය කළ හැකි pegylated modified oligonucleotide ඖෂධයකි, සහ පරිපාලන ක්‍රමය අභ්‍යන්තර එන්නත් කිරීමයි.

(3) ඩෙෆිටෙලියෝ

සමාගම: Jazz Pharmaceuticals විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: එය 2013 දී යුරෝපීය සංගමය විසින් අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලද අතර 2016 මාර්තු මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: රක්තපාත ප්‍රාථමික සෛල බද්ධ කිරීමෙන් පසු වකුගඩු හෝ පෙනහළු අක්‍රිය වීම හා සම්බන්ධ රක්තපාත veno-occlusive රෝගයට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Defitelio යනු ඔලිගොනියුක්ලියෝටයිඩ ඖෂධයකි, එය ප්ලාස්මින් ගුණ සහිත ඔලිගොනියුක්ලියෝටයිඩවල මිශ්‍රණයකි.වාණිජ හේතූන් මත 2009 දී වෙළඳපොළෙන් ඉවත් විය.

(4) කිනම්රෝ

සමාගම: Ionis Pharma සහ Kastle විසින් සම-සංවර්ධනය කරන ලදී.

අලෙවි කිරීමට කාලය: 2013 දී, එය අනාථ ඖෂධයක් ලෙස එක්සත් ජනපදයේ අලෙවි කිරීම සඳහා අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: සමලිංගික පවුල් හයිපර් කොලෙස්ටරෝල්මියාවේ සහායක ප්‍රතිකාර සඳහා.

සටහන: Kynamro යනු antisense oligonucleotide ඖෂධයකි, එය මානව apo B-100 mRNA ඉලක්ක කරන ප්‍රතිදේහ ඔලිගොනියුක්ලියෝටයිඩයකි.Kynamro සතියකට වරක් චර්මාභ්යන්තරව 200 mg ලෙස පරිපාලනය කරනු ලැබේ.

(5) ස්පින්රාසා

සමාගම: Ionis Pharmaceuticals විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2016 දෙසැම්බර් මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: කොඳු ඇට පෙළේ මාංශ පේශි ක්ෂය වීම (SMA) සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Spinraza (nusinersen) යනු antisense oligonucleotide ඖෂධයකි.SMN2 exon 7 හි බෙදුම් ස්ථානයට බැඳීම මගින් Spinraza හට SMN2 ජානයේ RNA ඛණ්ඩනය වෙනස් කළ හැක, එමගින් සම්පුර්ණ ක්‍රියාකාරී SMN ප්‍රෝටීන් නිෂ්පාදනය වැඩි කරයි.2016 අගෝස්තු මාසයේදී, BIOGEN විසින් Spinraza වෙත ගෝලීය අයිතීන් ලබා ගැනීමට සිය විකල්පය භාවිතා කරන ලදී.Spinraza මිනිසුන් තුළ සිය පළමු සායනික පරීක්ෂණය ආරම්භ කළේ 2011 දී පමණි. යන්තම් වසර 5 ක් තුළ, එය FDA විසින් 2016 දී අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලදී, එය FDA හි කාර්යක්ෂමතාව පිළිබඳ පූර්ණ පිළිගැනීම පිළිබිඹු කරයි.මෙම ඖෂධය චීනයේ අලෙවි කිරීම සඳහා 2019 අප්‍රේල් මාසයේදී අනුමත කරන ලදී. චීනයේ Spinraza සඳහා සම්පූර්ණ අනුමත චක්‍රය මාස 6කට වඩා අඩු වූ අතර Spinraza ප්‍රථම වරට එක්සත් ජනපදයේ අනුමත කර වසර 2 යි මාස 2ක් ගත විය.චීනයේ ලැයිස්තුගත කිරීමේ වේගය දැනටමත් ඉතා වේගවත් ය.ඖෂධ ඇගයීම් මධ්‍යස්ථානය විසින් 2018 නොවැම්බර් 1 වැනි දින “සායනික පරිචයේදී හදිසියේ අවශ්‍ය වන විදේශීය නව ඖෂධ පළමු කාණ්ඩයේ ලැයිස්තුවක් ප්‍රකාශයට පත් කිරීම පිළිබඳ නිවේදනය” නිකුත් කළ අතර, කඩිනම් සමාලෝචනය සඳහා විදේශීය නව ඖෂධ 40 ක පළමු කාණ්ඩයට ඇතුළත් කර තිබීම ද ඊට හේතුවයි.

(6) එක්සොන්ඩිස් 51

සමාගම: AVI BioPharma විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී (පසුව Sarepta Therapeutics ලෙස නම් කරන ලදී).

වෙළඳපොළට කාලය: 2016 සැප්තැම්බර් මාසයේදී එය FDA විසින් අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: DMD ජානයේ exon 51 skipping ජාන විකෘතිය සමඟ Duchenne මස්කියුලර් ඩිස්ට්‍රොෆි (DMD) ප්‍රතිකාර සඳහා.

සටහන: Exondys 51 යනු antisense oligonucleotide ඖෂධයකි, antisense oligonucleotide හට DMD ජානයේ පූර්ව mRNA හි exon 51 ස්ථානයට බන්ධනය විය හැක, එහි ප්‍රතිඵලයක් ලෙස පරිණත mRNA සෑදේ, exon 51 හි කොටසක් Excision අවහිර කරයි, එමඟින් සමහරක් කෙටිකතා රාමුවක් සැකසීමට රෝගීන්ගේ කෙටි ක්‍රියාකාරීත්වය සැකසීමට උපකාරී වේ. සාමාන්ය ප්රෝටීන් වලට වඩා, එමගින් රෝගියාගේ රෝග ලක්ෂණ වැඩි දියුණු කරයි.

(7) ටෙග්සෙඩි

සමාගම: Ionis Pharmaceuticals විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: එය 2018 ජූලි මාසයේදී යුරෝපීය සංගමය විසින් අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: පාරම්පරික ට්‍රාන්ස් තයිරෙටින් ඇමයිලොයිඩෝසිස් (hATTR) සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Tegsedi යනු transthyretin mRNA ඉලක්ක කරන antisense oligonucleotide ඖෂධයකි.එය hATTR සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා ලොව අනුමත කරන ලද පළමු ඖෂධයයි.එය චර්මාභ්යන්තර එන්නත් මගින් පාලනය වේ.Drug ෂධය ට්‍රාන්ස් තයිරෙටින් (ATTR) හි mRNA ඉලක්ක කර ATTR ප්‍රෝටීන් නිෂ්පාදනය අඩු කරයි, සහ ATTR ප්‍රතිකාරයේදී හොඳ ප්‍රතිලාභ-අවදානම් අනුපාතයක් ඇති අතර, රෝගියාගේ ස්නායු රෝග සහ ජීවන තත්ත්වය සැලකිය යුතු ලෙස වැඩිදියුණු කර ඇති අතර එය TTR විකෘති වර්ග සමඟ අනුකූල වේ, රෝග අවධිය හෝ හෘද රෝග ඇතිවීම අදාළ නොවේ.

(8) ඔන්පට්‍රෝ

සමාගම: Alnylam Corporation සහ Sanofi Corporation විසින් ඒකාබද්ධව සංවර්ධනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2018 දී එක්සත් ජනපදයේ ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා අනුමත කර ඇත.

දර්ශක: පාරම්පරික ට්‍රාන්ස් තයිරෙටින් ඇමයිලොයිඩෝසිස් (hATTR) සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන: Onpattro යනු ට්‍රාන්ස් තයිරෙටින් mRNA ඉලක්ක කරන siRNA ඖෂධයකි, එය අක්මාවේ ATTR ප්‍රෝටීන් නිෂ්පාදනය අඩු කරන අතර transthyretin (ATTR) හි mRNA ඉලක්ක කර පර්යන්ත ස්නායු වල ඇමයිලොයිඩ් තැන්පතු සමුච්චය වීම අඩු කරයි, එමඟින් රෝග ලක්ෂණ වැඩි දියුණු කර සමනය කරයි.

(9) ගිව්ලාරි

සමාගම: Alnylam සංස්ථාව විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

අලෙවි කිරීමට කාලය: 2019 නොවැම්බර් මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: වැඩිහිටියන්ගේ උග්‍ර හෙපටික පෝර්ෆිරියා (AHP) සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

අදහස්: Givlaari යනු siRNA ඖෂධයකි, එය Onpattro ට පසුව අලෙවි කිරීම සඳහා අනුමත කරන ලද දෙවන siRNA ඖෂධයයි.පරිපාලන මාර්ගය වන්නේ චර්මාභ්යන්තර එන්නත් කිරීමයි.ඖෂධය ALAS1 ප්‍රෝටීනයේ mRNA ඉලක්ක කරන අතර Givlaari සමඟ මාසිකව ප්‍රතිකාර කිරීමෙන් අක්මාවේ ALAS1 මට්ටම සැලකිය යුතු ලෙස සහ ස්ථිරව අඩු කළ හැකි අතර එමඟින් නියුරොටොක්සික් ALA සහ PBG මට්ටම සාමාන්‍ය පරාසයට අඩු කරයි, එමඟින් රෝගියාගේ රෝගයේ රෝග ලක්ෂණ සමනය වේ.දත්ත පෙන්වා දුන්නේ Givlaari සමඟ ප්‍රතිකාර කරන රෝගීන් ප්ලේසෙබෝ කාණ්ඩයට සාපේක්ෂව 74% ක ප්‍රහාරයන් අඩු කර ඇති බවයි.

(10) Vyondys53

සමාගම: Sarepta Therapeutics විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

අලෙවි කිරීමට කාලය: 2019 දෙසැම්බර් මාසයේ අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: dystrophin ජාන exon 53 splicing mutation සහිත DMD රෝගීන්ට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

ප්‍රකාශ: Vyondys 53 යනු ප්‍රතිදේහජනක ඔලිගොනියුක්ලියෝටයිඩ ඖෂධයකි, එය ඩිස්ට්‍රොෆින් පූර්ව mRNA හි බෙදීමේ ක්‍රියාවලිය ඉලක්ක කරයි.Exon 53 අර්ධ වශයෙන් කපා ඇත, එනම් පරිණත mRNA මත නොපවතින අතර, කප්පාදු කරන ලද නමුත් තවමත් ක්‍රියාකාරී ඩිස්ට්‍රොෆින් නිපදවීමට සැලසුම් කර ඇති අතර එමඟින් රෝගීන්ගේ ව්‍යායාම ධාරිතාව වැඩි දියුණු කරයි.

(11) වේලිව්රා

සමාගම: Ionis Pharmaceuticals සහ එහි අනුබද්ධ Akcea Therapeutics විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: එය 2019 මැයි මාසයේදී යුරෝපීය ඖෂධ ඒජන්සිය (EMA) විසින් අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: පවුලේ චයිලොමික්‍රොනේමියා සින්ඩ්‍රෝමය (FCS) සහිත වැඩිහිටි රෝගීන්ගේ ආහාර පාලනයට අමතරව සහායක ප්‍රතිකාරයක් ලෙස.

සටහන: Waylivra යනු FCS සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා ලොව අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලද පළමු ඖෂධය වන විෂබීජ නාශක ඔලිගොනියුක්ලියෝටයිඩ ඖෂධයකි.

(12) Leqvio

සමාගම: Novartis විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2020 දෙසැම්බර් මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා යුරෝපීය සංගමය විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: ප්‍රාථමික හයිපර් කොලෙස්ටරෝල්මියාව (විෂමජ පවුල් සහ පවුල් නොවන) හෝ මිශ්‍ර ඩිස්ලිපිඩිමියා සහිත වැඩිහිටියන්ට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Leqvio යනු PCSK9 mRNA ඉලක්ක කරගත් siRNA ඖෂධයකි.එය කොලෙස්ටරෝල් (LDL-C) අඩු කිරීම සඳහා ලොව ප්‍රථම siRNA ප්‍රතිකාරයයි.එය චර්මාභ්යන්තර එන්නත් මගින් පාලනය වේ.ඖෂධය RNA මැදිහත්වීම හරහා PCSK9 ප්‍රෝටීන් මට්ටම අඩු කරයි, එමගින් LDL-C මට්ටම අඩු කරයි.සායනික දත්ත පෙන්නුම් කරන්නේ ස්ටැටින් උපරිම ඉවසාගත හැකි මාත්‍රාව සමඟ ප්‍රතිකාර කිරීමෙන් පසු LDL-C මට්ටම ඉලක්ක මට්ටමට අඩු කළ නොහැකි රෝගීන් සඳහා, Leqvio හට LDL-C 50% කින් පමණ අඩු කළ හැකි බවයි.

(13) ඔක්ස්ලුමෝ

සමාගම: Alnylam Pharmaceuticals විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2020 නොවැම්බර් මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා යුරෝපීය සංගමය විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: ප්‍රාථමික හයිපෙරොක්සලූරියා 1 වර්ගයේ (PH1) ප්‍රතිකාර සඳහා

සටහන්: Oxlumo යනු හයිඩ්‍රොක්සයිසිඩ් ඔක්සිඩේස් 1 (HAO1) ​​mRNA ඉලක්ක කරන siRNA ඖෂධයක් වන අතර පරිපාලන ක්‍රමය වන්නේ චර්මාභ්යන්තර එන්නත් කිරීමයි.මෙම ඖෂධය නිපදවන ලද්දේ Alnylam හි නවතම වැඩිදියුණු කරන ලද ස්ථායීකරණ රසායන විද්‍යාව වන ESC-GalNAc සංයෝජන තාක්‍ෂණය භාවිතයෙන් වන අතර එමඟින් චර්මාභ්‍යන්තරව පරිපාලනය කරන ලද siRNA වැඩි ස්ථායීතාවයකින් සහ ප්‍රබලතාවයකින් සක්‍රීය කරයි.මෙම drug ෂධය හයිඩ්‍රොක්සයිසිඩ් ඔක්සිඩේස් 1 (HAO1) ​​mRNA පිරිහී හෝ නිෂේධනය කරයි, අක්මාවේ ග්ලයිකොලේට් ඔක්සිඩේස් මට්ටම අඩු කරයි, පසුව ඔක්සලේට් නිෂ්පාදනයට අවශ්‍ය උපස්ථරය පරිභෝජනය කරයි, රෝගීන්ගේ රෝගයේ ප්‍රගතිය පාලනය කිරීමට සහ රෝග ලක්ෂණ වැඩි දියුණු කිරීමට ඔක්සලේට් නිෂ්පාදනය අඩු කරයි.

(14) විල්ටෙප්සෝ

සමාගම: Nippon Shinyaku හි අනුබද්ධිත NS Pharma විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

අලෙවි කිරීමට කාලය: 2020 අගෝස්තු මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: DMD ජානයේ exon 53 skipping ජාන විකෘතිය සමඟ Duchenne මස්කියුලර් ඩිස්ට්‍රොෆි (DMD) ප්‍රතිකාර සඳහා.

මේන්ග් 53 හි පෙර එම්ආර්එන්ඒ පිහිටුවීමෙන් පසුව, ඩී.එම්.ඩී. හි පෙර එම්ආර්එන්ඒ පිහිටුවීමෙන් පසුව, ඩිස්ට්ට්රොෆින් හි පූර්ව එම්ආර්එන්ඒ හි 13 දෙනෙකුගෙන් යුත් drug ෂධයක් වන විල්ට්පෝ යනු IMNA විසින් එම්ආර්එන්ඒ පිහිටුවීමෙන් අර්ධ වශයෙන් නිවැරදි කිරීම, එමඟින් රෝගීන්ගේ රෝග ලක්ෂණ විස්තර කිරීමට උපකාරී වේ.

(15) ඇමොන්ඩිස් 45

සමාගම: Sarepta Therapeutics විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2021 පෙබරවාරි මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: ඩීඑම්ඩී ජානයේ එක්සෝන් 45 මඟ හැරීමේ ජාන විකෘතිය සමඟ ඩුචෙන් මාංශ පේශි ඩිස්ට්‍රොෆි (ඩීඑම්ඩී) ප්‍රතිකාර සඳහා.

සටහන: Amondys 45 යනු antisense oligonucleotide ඖෂධයකි, antisense oligonucleotide හට DMD ජානයේ පූර්ව mRNA හි exon 45 ස්ථානයට බන්ධනය විය හැක, එහි ප්‍රතිඵලයක් ලෙස පරිණත mRNA Excision සෑදීමෙන් පසු exon 45 හි කොටස අවහිර වන අතර එමඟින් රෝගීන්ගේ කියවීමේ ක්‍රියාකාරීත්වය අර්ධ වශයෙන් සංස්ලේෂණය කිරීමට උපකාරී වේ. සාමාන්ය ප්රෝටීන් වලට වඩා කෙටි, එමගින් රෝගියාගේ රෝග ලක්ෂණ වැඩි දියුණු කරයි.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

සමාගම: Alnylam Pharmaceuticals විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2022 ජුනි මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: වැඩිහිටියන්ගේ බහු නියුරෝපති (hATTR-PN) සමඟ පාරම්පරික ට්‍රාන්ස් තයිරෙටින් ඇමයිලොයිඩෝසිස් ප්‍රතිකාර සඳහා.

සටහන: Amvuttra (Vutrisiran) යනු චර්මාභ්යන්තර එන්නත් මගින් පරිපාලනය කරනු ලබන ට්‍රාන්ස් තයිරෙටින් (ATTR) mRNA ඉලක්ක කරන siRNA ඖෂධයකි.Vutrisiran පදනම් වී ඇත්තේ Alnylam's Enhanced Stability Chemistry (ESC)-GalNAc සංයෝජක බෙදාහැරීමේ වේදිකා සැලසුම වැඩි ප්‍රබලතාවය සහ පරිවෘත්තීය ස්ථායීතාවය මත ය.චිකිත්සාව අනුමත කිරීම එහි III අදියර සායනික අධ්‍යයනයේ (HELIOS-A) මාස 9 දත්ත මත පදනම් වූ අතර, සමස්ත ප්‍රතිඵලවලින් පෙන්නුම් කරන්නේ චිකිත්සාව hATTR-PN හි රෝග ලක්ෂණ වැඩිදියුණු කළ අතර රෝගීන්ගේ තත්වයෙන් 50% කට වඩා වැඩි ප්‍රමාණයක් ආපසු හැරවීමට හෝ නරක අතට හැරීම නතර කර ඇති බවයි.

4. වෙනත් ජාන චිකිත්සක ඖෂධ

(1) රෙක්සින්-ජී

සමාගම: Epeius Biotech විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

අලෙවි කිරීමට කාලය: 2005 දී, එය පිලිපීන ආහාර හා ඖෂධ පරිපාලනය (BFAD) විසින් අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: රසායනික චිකිත්සාවට ඔරොත්තු දෙන උසස් පිළිකා සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Rexin-G යනු ජාන-පටවන ලද නැනෝ අංශු එන්නත් කිරීමකි.එය ඝන ගෙඩි විශේෂයෙන් විනාශ කිරීම සඳහා ප්‍රතිවෛරස් දෛශිකයක් හරහා ඉලක්කගත සෛල තුළට සයික්ලින් G1 විකෘති ජානය හඳුන්වා දෙයි.පරිපාලන ක්‍රමය වන්නේ අභ්‍යන්තර ඉන්ෆියුෂන් ය.පිළිකා ඉලක්ක කරගත් ඖෂධයක් ලෙස සක්‍රීයව පරිවෘත්තීය පිළිකා සෛල සොයා විනාශ කරන, ඉලක්කගත ජීව විද්‍යාව ඇතුළු අනෙකුත් පිළිකා ඖෂධ අසාර්ථක වූ රෝගීන්ට එය යම් සුව කිරීමේ බලපෑමක් ඇති කරයි.

(2) Neovasculgen

සමාගම: මානව ප්‍රාථමික සෛල ආයතනය විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

ලැයිස්තුගත කිරීමේ කාලය: එය 2011 දෙසැම්බර් 7 වන දින රුසියාවේ ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා අනුමත කරන ලද අතර පසුව 2013 දී යුක්රේනයේ දියත් කරන ලදී.

දර්ශක: දරුණු අත් පා ඉෂ්මෙමියාව ඇතුළුව පර්යන්ත සනාල ධමනි රෝග සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Neovasculgen යනු DNA ප්ලාස්මිඩ මත පදනම් වූ ජාන ප්‍රතිකාරයකි.සනාල එන්ඩොතලියල් වර්ධක සාධකය (VEGF) 165 ජානය ප්ලාස්මිඩ් කොඳු නාරටිය මත ගොඩනගා රෝගීන් තුළට ඇතුල් කරනු ලැබේ.

(3) Colategene

සමාගම: ඔසාකා විශ්ව විද්‍යාලය සහ ව්‍යාපාර ප්‍රාග්ධන සමාගම් විසින් ඒකාබද්ධව සංවර්ධනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: ජපානයේ සෞඛ්‍ය, කම්කරු සහ සුබසාධන අමාත්‍යාංශය විසින් 2019 අගෝස්තු මාසයේදී අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: විවේචනාත්මක පහළ අන්තයේ ඉෂ්මෙමියාවට ප්රතිකාර කිරීම.

සටහන්: Collategene යනු ප්ලාස්මිඩ් මත පදනම් වූ ජාන ප්‍රතිකාරයකි, ජපානයේ ජාන ප්‍රතිකාර සමාගමක් වන AnGes විසින් නිෂ්පාදනය කරන ලද ප්‍රථම ගෘහස්ථ ජාන ප්‍රතිකාර ඖෂධයයි.මෙම ඖෂධයේ ප්රධාන අංගය වන්නේ මානව හෙපටෝසයිට් වර්ධක සාධකය (HGF) ජාන අනුපිළිවෙල අඩංගු නිරුවත් ප්ලාස්මිඩයකි.ඖෂධය පහළ පාදවල මාංශ පේශිවලට එන්නත් කළහොත්, ප්රකාශිත HGF අවහිර වූ රුධිර වාහිනී වටා නව රුධිර වාහිනී සෑදීම ප්රවර්ධනය කරයි.සායනික පරීක්ෂණ මගින් වණ වැඩි දියුණු කිරීම සඳහා එහි බලපෑම තහවුරු කර ඇත.

ජනක ප්‍රතිකාර වර්ධනයට Foregene උදව් කරන්නේ කෙසේද?

siRNA මත්ද්‍රව්‍ය සංවර්ධනයේ මුල් අවධියේදී, මහා පරිමාණයෙන් පිරික්සීමේදී තිරගත කිරීමේ කාලය ඉතිරි කර ගැනීමට අපි උදවු කරමු.

වැඩි විස්තර වෙත පිවිසෙන්න:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/