මෑතකදී, අලෙවිකරණය සඳහා ජනක ප්‍රතිකාර ඖෂධ තුනක් අනුමත කර ඇත, එනම්: (1) 2022 ජූලි 21 දින, PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) එහි AAV ජාන චිකිත්සාව Upstaza™ යුරෝපීය කොමිසම විසින් අනුමත කරන ලද බව නිවේදනය කරන ලදී එය ප්‍රථම අලෙවි කරන ලද ජාන ප්‍රතිකාරය වේ සෘජුවම මොළයට එන්නත් කිරීම අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කර ඇත).(2) 2022 අගෝස්තු 17 වන දින, එක්සත් ජනපද ආහාර හා ඖෂධ පරිපාලනය (FDA) බීටා තැලසීමියා රෝගයට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා Bluebird Bio ගේ ජාන චිකිත්සාව Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel) අනුමත කරන ලදී.එක්සත් ජනපදයේ චිකිත්සාව අනුමත කිරීම මූල්‍ය අර්බුදයක සිටින Bluebird Bio සඳහා "හිම තුළ උපකාරයක්" බවට සැකයක් නැත.(3) 2022 අගෝස්තු 24 වන දින BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) නිවේදනය කළේ, හීමොෆිලියා A සඳහා වන ජාන ප්‍රතිකාරයක් වන ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) කොන්දේසි සහිත අලෙවි කිරීම යුරෝපීය කොමිසම විසින් අනුමත කරන ලද බවත්, FVIII factor inhibitors දරුණු වැඩිහිටි රෝගීන්ට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහාය. BioMarin's hemophilia A ජාන චිකිත්සාව අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කර ඇත).මේ වන විට ජනක ප්‍රතිකාර ඖෂධ 41ක් ලොව පුරා අලෙවි කිරීම සඳහා අනුමත කර ඇත.

ජාන යනු ගති ලක්ෂණ පාලනය කරන මූලික ජාන ඒකකයයි.RNA වලින් සමන්විත සමහර වෛරස් වල ජාන හැර, බොහෝ ජීවීන්ගේ ජාන DNA වලින් සමන්විත වේ.ජීවියාගේ බොහෝ රෝග ජාන සහ පරිසරය අතර අන්තර්ක්‍රියා නිසා ඇති වන අතර බොහෝ රෝග ජාන ප්‍රතිකාර මගින් සාරය වශයෙන් සුව කිරීමට හෝ සමනය කිරීමට හැකිය.ජනක ප්‍රතිකාරය වෛද්‍ය හා ෆාමසි ක්ෂේත්‍රයේ පෙරළියක් ලෙස සැලකේ.පුළුල් ජනක ප්‍රතිකාර ඖෂධවලට DNA වෙනස් කරන ලද DNA ඖෂධ (වෛරස් දෛශික මත පදනම් වූ vivo ජාන ප්‍රතිකාර ඖෂධ, in vitro ජාන ප්‍රතිකාර ඖෂධ, නිරුවත් ප්ලාස්මිඩ් ඖෂධ, ආදිය) සහ RNA ඖෂධ (antisense oligonucleotide ඖෂධ, siRNA ඖෂධ, සහ mRNA ජනක ප්‍රතිකාර ආදිය) මත පදනම් වූ ඖෂධ ඇතුළත් වේ.පටු ලෙස නිර්වචනය කරන ලද ජනක ප්‍රතිකාර ඖෂධ ප්‍රධාන වශයෙන් ප්ලාස්මිඩ් DNA ඖෂධ, වෛරස් වාහකයන් මත පදනම් වූ ජාන ප්‍රතිකාර ඖෂධ, බැක්ටීරියා වාහක මත පදනම් වූ ජාන ප්‍රතිකාර ඖෂධ, ජාන සංස්කරණ පද්ධති සහ සෛල ප්‍රතිකාර ඖෂධ ඇතුළත් වේ.වසර ගණනාවක කටුක සංවර්ධනයෙන් පසුව, ජනක පතිකර්ම ඖෂධ ආශ්වාදජනක සායනික ප්රතිඵල ලබා ඇත.(ඩීඑන්ඒ එන්නත් සහ එම්ආර්එන්ඒ එන්නත් හැර), ජාන ප්‍රතිකාර ඖෂධ 41ක් ලොව අලෙවි කිරීම සඳහා අනුමත කර ඇත.නිෂ්පාදන දියත් කිරීම සහ ජනක ප්‍රතිකාර තාක්‍ෂණයේ ශීඝ්‍ර සංවර්ධනයත් සමඟ, ජනක ප්‍රතිකාර ක්‍රමය වේගවත් සංවර්ධන කාල පරිච්ඡේදයක් ආරම්භ කිරීමට නියමිතය.

ජනක ප්‍රතිකාර වර්ගීකරණය (රූප මූලාශ්‍රය: ජීව විද්‍යාත්මක Jingwei)

මෙම ලිපිය අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කර ඇති ජාන ප්‍රතිකාර 41ක් ලැයිස්තුගත කරයි (ඩීඑන්ඒ එන්නත් සහ එම්ආර්එන්ඒ එන්නත් හැර).

1. In vitro ජාන චිකිත්සාව

(1) ස්ට්‍රිම්වෙලිස්

සමාගම: GlaxoSmithKline (GSK) විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2016 මැයි මාසයේදී යුරෝපා සංගමය විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: දැඩි ඒකාබද්ධ ප්රතිශක්ති ඌනතා (SCID) ප්රතිකාර සඳහා.

සටහන: මෙම ප්‍රතිකාරයේ සාමාන්‍ය ක්‍රියාවලිය වන්නේ ප්‍රථමයෙන් රෝගියාගේම රක්තපාත ප්‍රාථමික සෛල ලබා ගැනීම, ඒවා ප්‍රසාරණය කර ඒවා vitro තුළ වගා කිරීම, පසුව retrovirus භාවිතා කර ක්‍රියාකාරී ADA (adenosine deaminase) ජානයේ පිටපතක් ඔවුන්ගේ hematopoietic ප්‍රාථමික සෛල තුළට හඳුන්වා දීම සහ අවසානයේ නවීකරණය කරන ලද hematopoietic ප්‍රාථමික සෛල මාරු කිරීමයි.Hematopoietic ප්රාථමික සෛල නැවත ශරීරයට ඇතුල් කරනු ලැබේ.සායනික ප්රතිඵල පෙන්නුම් කළේ Strimvelis සමඟ ප්රතිකාර කරන ලද ADA-SCID රෝගීන්ගේ 3-වසර පැවැත්මේ අනුපාතය 100% ක් බවයි.

(2) Zalmoxis

සමාගම: ඉතාලියේ MolMed විසින් නිෂ්පාදනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2016 දී EU කොන්දේසි සහිත අලෙවිකරණ අවසරය ලබා ගන්නා ලදී.

දර්ශක: එය hematopoietic ප්රාථමික සෛල බද්ධ කිරීමෙන් පසු රෝගීන්ගේ ප්රතිශක්තිකරණ පද්ධතියේ සහායක චිකිත්සාව සඳහා භාවිතා වේ.

ප්‍රකාශ: Zalmoxis යනු ප්‍රතිවෛරස් දෛශිකය මගින් වෙනස් කරන ලද allogeneic T සෛල සියදිවි නසාගැනීමේ ජාන ප්‍රතිශක්තිකරණ ප්‍රතිකාරයකි.1NGFR සහ HSV-TK Mut2 සියදිවි නසාගැනීම් ජාන මගින් අහිතකර ප්‍රතිශක්තිකරණ ප්‍රතිචාර ඇති කරන T සෛල විනාශ කිරීමටත්, සිදුවිය හැකි GVHD තවදුරටත් පිරිහීම වැලැක්වීමටත්, සහ ශල්‍ය පරිවාරයෙන් පසු haploidentical HSCT රෝගීන්ගේ ප්‍රතිශක්තිකරණ ක්‍රියාකාරිත්වය යථා තත්වයට පත් කිරීමටත් ඕනෑම අවස්ථාවක ganciclovir භාවිතා කිරීමට මිනිසුන්ට ඉඩ සලසයි.

(3) ඉන්වෝසා-කේ

සමාගම: TissueGene (KolonTissueGene) සමාගම විසින් සංවර්ධනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2017 ජූලි මාසයේදී දකුණු කොරියාවේ ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා අනුමත කර ඇත.

දර්ශක: පිරිහෙන දණහිස් ආතරයිටිස් ප්රතිකාර සඳහා.

සටහන්: Invossa-K යනු මානව කොන්ඩ්‍රොසයිට් සම්බන්ධ ඇලෝජෙනික් සෛල ජාන ප්‍රතිකාරයකි.ඇලෝජෙනික් සෛල වීට්‍රෝ තුළ ජානමය වශයෙන් වෙනස් කර ඇති අතර, නවීකරණය කරන ලද සෛල අභ්‍යන්තර සන්ධි එන්නත් කිරීමෙන් පසු β1 (TGF-β1) පරිවර්තනය කරන වර්ධන සාධකය ප්‍රකාශ කිරීමට සහ ස්‍රාවය කිරීමට හැකිය.β1), එමගින් ඔස්ටියෝ ආතරයිටිස් රෝග ලක්ෂණ වැඩි දියුණු කරයි.සායනික ප්රතිඵල පෙන්නුම් කරන්නේ Invossa-K දණහිසේ ආතරයිටිස් සැලකිය යුතු ලෙස වැඩිදියුණු කළ හැකි බවයි.නිෂ්පාදකයා භාවිතා කරන අමුද්‍රව්‍ය වැරදි ලෙස ලේබල් කිරීම නිසා 2019 දී දකුණු කොරියාවේ ඖෂධ නියාමකයා විසින් බලපත්‍රය අවලංගු කරන ලදී.

(4) සින්ටෙග්ලෝ

සමාගම: ඇමරිකානු bluebird bio (bluebird bio) සමාගම විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2019 දී යුරෝපීය සංගමය විසින් අනුමත කරන ලද අතර, 2022 අගෝස්තු මාසයේදී FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: රුධිර පාරවිලයනය මත යැපෙන β-තැලසීමියා රෝගයට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Zynteglo යනු lentiviral in vitro ජාන චිකිත්සාවකි, එය රෝගීන්ගෙන් ඉවත් කරන ලද hematopoietic ප්‍රාථමික සෛල තුළට සාමාන්‍ය β-ග්ලෝබින් ජානයේ (βA-T87Q-globin ජානයේ) ක්‍රියාකාරී පිටපතක් හඳුන්වා දීම සඳහා lentiviral දෛශිකයක් භාවිතා කරයි., ඉන්පසු මෙම ජානමය වශයෙන් වෙනස් කරන ලද ස්වයංක්‍රීය රක්තපාත ප්‍රාථමික සෛල නැවත රෝගියාට ඇතුල් කරන්න.රෝගියාට සාමාන්‍ය βA-T87Q-ග්ලෝබින් ජානයක් ලැබුණු පසු, ඔවුන් සාමාන්‍ය HbAT87Q ප්‍රෝටීනයක් නිපදවිය හැකි අතර, එමඟින් රුධිර පාරවිලයනයේ අවශ්‍යතාවය ඵලදායී ලෙස අඩු කිරීමට හෝ නැති කිරීමට හැකිය.එය වයස අවුරුදු 12 සහ ඊට වැඩි රෝගීන් සඳහා ජීවිත කාලය පුරාම රුධිර පාරවිලයනය සහ ජීවිත කාලය පුරාම ඖෂධ ප්‍රතිස්ථාපනය කිරීම සඳහා නිර්මාණය කර ඇති එක් වරක් ප්‍රතිකාරයකි.

(5) ස්කයිසෝනා

සමාගම: ඇමරිකානු bluebird bio (bluebird bio) සමාගම විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2021 ජූලි මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා EU විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: මුල් මස්තිෂ්ක adrenoleukodystrophy (CALD) ප්රතිකාර සඳහා.

සටහන්: Skysona ජාන චිකිත්සාව යනු මුල් මස්තිෂ්ක adrenoleukodystrophy (CALD) සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා අනුමත කරන ලද එකම එක්-කාලීන ජාන ප්‍රතිකාරයයි.Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) යනු රක්තපාත ප්‍රාථමික සෛල lentiviral in vitro ජාන චිකිත්සාව Lenti-D වේ.චිකිත්සාවේ සාමාන්‍ය ක්‍රියාවලිය පහත පරිදි වේ: ස්වයංක්‍රීය රක්තපාත ප්‍රාථමික සෛල රෝගියාගෙන් පිටතට ගෙන, මානව ABCD1 ජානය රැගෙන යන lentivirus මගින් vitro in vitro වෙනස් කර, පසුව නැවත රෝගියාට ඇතුල් කරනු ලැබේ.ABCD1 ජාන විකෘතිය සහ CALD සමඟ වයස අවුරුදු 18 ට අඩු රෝගීන්ට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

(6) කිම්රියා

සමාගම: Novartis විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2017 අගෝස්තු මාසයේදී FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: පූර්වගාමී B-සෛල උග්‍ර ලිම්ෆොබ්ලාස්ටික් ලියුකේමියාව (සියල්ල) සහ නැවත යථා තත්ත්වයට පත් වූ සහ වර්තන DLBCL සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම.

සටහන: Kymriah යනු lentiviral in vitro gene therapy drug ෂධයකි, ලොව ප්‍රථම අනුමත CAR-T ප්‍රතිකාරය, CD19 ඉලක්ක කර ගනිමින් සහ 4-1BB සම-උත්තේජක සාධකය භාවිතා කරයි.එක්සත් ජනපදයේ මිල $475,000 සහ ජපානයේ $313,000 වේ.

(7) යෙස්කාර්ටා

සමාගම: Gilead හි අනුබද්ධිත Kite Pharma විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2017 ඔක්තෝම්බර් මාසයේදී FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: පුනරාවර්තනය වූ හෝ පරාවර්තක විශාල B-සෛල ලිම්ෆෝමාව සඳහා ප්රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන: යෙස්කාර්ටා යනු ප්‍රතිවෛරස් ඉන් වීට්‍රෝ ජාන ප්‍රතිකාරයකි.එය ලෝකයේ අනුමත කරන ලද දෙවන CAR-T ප්‍රතිකාරයයි.එය CD19 ඉලක්ක කරන අතර CD28 හි පිරිවැය උත්තේජක සාධකය භාවිතා කරයි.එක්සත් ජනපදයේ මිල ඩොලර් 373,000 කි.

(8) ටෙකාර්ටස්

සමාගම: Gilead (GILD) විසින් සංවර්ධනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2020 ජූලි මාසයේදී FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: පුනරාවර්තනය වූ හෝ පරාවර්තක මැන්ටල් සෛල ලිම්ෆෝමාව සඳහා.

සටහන්: Tecartus යනු CD19 ඉලක්ක කරගත් ස්වයංක්‍රීය CAR-T සෛල ප්‍රතිකාරයක් වන අතර එය ලොව අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලද තුන්වන CAR-T ප්‍රතිකාරයයි.

(9) Breyanzi

සමාගම: Bristol-Myers Squibb (BMS) විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2021 පෙබරවාරි මාසයේදී FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: පුනරාවර්තන හෝ වර්තන (R/R) විශාල B-සෛල ලිම්ෆෝමා (LBCL).

අදහස්: Breyanzi යනු lentivirus මත පදනම් වූ in vitro ජාන චිකිත්සාව වන අතර CD19 ඉලක්ක කර ගනිමින් ලොව අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලද සිව්වන CAR-T ප්‍රතිකාරයයි.බ්‍රෙයන්සිගේ අනුමැතිය සෛලීය ප්‍රතිශක්තිකරණ ක්‍ෂේත්‍රයේ Bristol-Myers Squibb සඳහා සන්ධිස්ථානයක් වන අතර, Bristol-Myers එය 2019 දී Celgene ඩොලර් බිලියන 74 කට අත්පත් කර ගන්නා විට එය අත්පත් කර ගත්තේය.

(10) අබේක්මා

සමාගම: Bristol-Myers Squibb (BMS) සහ bluebird bio විසින් සම-සංවර්ධනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2021 මාර්තු මාසයේදී FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: පුනරාවර්තනය වූ හෝ වර්තන බහු මයිලෝමා.

සටහන: Abecma යනු lentivirus-පාදක වීට්‍රෝ ජාන චිකිත්සාව, BCMA ඉලක්ක කරගත් ලොව ප්‍රථම CAR-T සෛල ප්‍රතිකාරය සහ FDA විසින් අනුමත කරන ලද පස්වන CAR-T ප්‍රතිකාරයයි.ඖෂධයේ මූලධර්මය වන්නේ ලෙන්ටි වයිරස්-මැදිහත් වූ ජාන වෙනස් කිරීම හරහා රෝගියාගේ ස්වයංක්‍රීය ටී සෛල මත චිමරික් BCMA ප්‍රතිග්‍රාහක ප්‍රකාශ කිරීමයි.සෛල ජාන ඖෂධ එන්නත් කිරීමට පෙර, රෝගියාට පූර්ව ප්‍රතිකාර සඳහා සයික්ලොෆොස්ෆමයිඩ් සහ ෆ්ලූඩරබයින් සංයෝග දෙකක් ලැබුණි.රෝගියාගෙන් වෙනස් නොකළ T සෛල ඉවත් කිරීමට ප්‍රතිකාර කිරීම, පසුව BCMA-ප්‍රකාශිත පිළිකා සෛල සෙවීමට සහ විනාශ කිරීමට නවීකරණය කරන ලද T සෛල නැවත රෝගියාගේ ශරීරයට ඇතුල් කිරීම.

(11) ලිබ්මෙල්ඩි

සමාගම: Orchard Therapeutics විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2020 දෙසැම්බර් මාසයේ ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා යුරෝපා සංගමය විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: metachromatic leukodystrophy (MLD) ප්රතිකාර සඳහා.

සටහන්: Libmeldy යනු ස්වයංක්‍රීය CD34+ සෛලවල lentiviral in vitro ජාන වෙනස් කිරීම මත පදනම් වූ ජාන ප්‍රතිකාරයකි.සායනික දත්ත පෙන්නුම් කරන්නේ, මුල්-ආරම්භක MLD සහ එකම වයසේ ප්‍රතිකාර නොකළ රෝගීන්ගේ දරුණු මෝටර් සහ සංජානන ආබාධවල ගමන් මග වෙනස් කිරීමට Libmeldy හි එක් අභ්‍යන්තර එන්නතක් ඵලදායී වන බවයි.

(12) බෙනෝදා

සමාගම: WuXi Junuo විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2021 සැප්තැම්බර් මාසයේදී NMPA විසින් නිල වශයෙන් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: දෙවන පෙළ හෝ ඊට වැඩි පද්ධතිමය ප්‍රතිකාරයකින් පසු වැඩිහිටි රෝගීන් තුළ නැවත ඇති වූ හෝ පරාවර්තක විශාල B-සෛල ලිම්ෆෝමා (r/r LBCL) ප්‍රතිකාර කිරීම.

ප්‍රකාශ: Benoda යනු CD19 CAR-T විරෝධී ජාන ප්‍රතිකාරයක් වන අතර එය WuXi Junuo හි මූලික නිෂ්පාදනය ද වේ.එය චීනයේ අනුමත කරන ලද දෙවන CAR-T නිෂ්පාදනය වන අතර, නැවත ඇති/වර්තනය නොවන විශාල B-සෛල ලිම්ෆෝමාව හැර.මීට අමතරව, WuXi Junuo විසින් ෆෝලික් ලිම්ෆෝමා (FL), මැන්ටල් සෛල ලිම්ෆෝමා (MCL), නිදන්ගත ලිම්ෆොසයිටික් ලියුකේමියාව (CLL) , දෙවන පේළියේ විසරණය වන විශාල B-සෛල ලිම්ෆෝමා (Dacleemtic lymphoma) (Dacleemtic lymphoma) ඇතුළු විවිධ වෙනත් ඇඟවීම් සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා Ruiki Orenza එන්නත් සංවර්ධනය කිරීමට ද සැලසුම් කරයි.

(13) කාර්වික්ති

සමාගම: Legend Bio හි පළමු අනුමත නිෂ්පාදනය.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2022 පෙබරවාරි මාසයේදී FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: පුනරාවර්තනය වූ හෝ පරාවර්තක බහු මයිලෝමා (R/R MM) සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම.

සටහන්: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel ලෙස හැඳින්වේ) යනු B සෛල පරිණත ප්‍රතිදේහජනක (BCMA) ඉලක්ක කරන තනි-වසම් ප්‍රතිදේහ දෙකක් සහිත CAR-T සෛල ප්‍රතිශක්තිකරණ ජාන ප්‍රතිකාරයකි.ප්‍රෝටේසෝම නිෂේධක, ප්‍රතිශක්තිකරණ සහ ප්‍රති-CD38 මොනොක්ලෝනල් ප්‍රතිදේහ ඇතුළුව පූර්ව ප්‍රතිකාර හතරක් හෝ වැඩි ගණනක් ලබාගෙන ඇති පුනරාවර්තන හෝ පරාවර්තක බහු මයිලෝමා රෝගීන් තුළ CARVYKTI සමස්ත ප්‍රතිචාර අනුපාතය 98% දක්වා පෙන්නුම් කර ඇති බව දත්ත පෙන්වා දෙයි.

2. වෛරස් වාහකයන් මත පදනම් වූ vivo ජාන චිකිත්සාව තුළ

(1) ලිංගභේදය/නැවත ඉපදීම

සමාගම: Shenzhen Saibainuo සමාගම විසින් සංවර්ධනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2003 දී චීනයේ ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: හිස සහ බෙල්ලේ ස්කොමස් සෛල පිළිකා ප්රතිකාර සඳහා.

සටහන: Recombinant human p53 adenovirus injection Gendicine/Jinshengsheng යනු Shenzhen Saibainuo සමාගමට අයත් ස්වාධීන බුද්ධිමය දේපළ අයිතිවාසිකම් සහිත ඇඩිනෝ වයිරස් දෛශික ජාන චිකිත්සක ඖෂධයකි.මෙම ඖෂධය සාමාන්‍ය මානව පිළිකා මර්දන ජාන p53 කින් සමන්විත වන අතර කෘතිමව නවීකරණය කරන ලද ප්‍රතිසංයෝජක ප්‍රතිනිර්මාණ-අඩුපාතික මානව ඇඩිනෝ වයිරස් වර්ගය 5 මානව ඇඩිනෝ වයිරස් වර්ගය 5 කින් සමන්විත වේ. පළමුවැන්න පිළිකා නාශක බලපෑමක් ඇති කිරීමට ඖෂධයේ ප්‍රධාන ව්‍යුහය වන අතර දෙවැන්න ප්‍රධාන වශයෙන් වාහකයක් ලෙස ක්‍රියා කරයි.ඇඩිනෝ වයිරස් දෛශිකය විසින් චිකිත්සක ජානය p53 ඉලක්කගත සෛලය තුළට ගෙන යන අතර ඉලක්කගත සෛලය තුළ පිළිකා මර්දන ජානය p53 ප්‍රකාශ කරයි.නිෂ්පාදනයට විවිධ පිළිකා මර්දන ජාන ඉහළ-නියාමනය කළ හැකි අතර විවිධ පිළිකා කාරක වල ක්‍රියාකාරකම් අඩු-නියාමනය කළ හැකිය, එමඟින් ශරීරයේ පිළිකා නාශක බලපෑම වැඩි දියුණු කර පිළිකා විනාශ කිරීමේ අරමුණ සාක්ෂාත් කර ගත හැකිය.

(2) රිග්විර්

සමාගම: ලැට්වියානු සමාගමක් වන ලැටිමා විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2004 දී ලැට්වියාවේ අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: මෙලනෝමා ප්රතිකාර සඳහා.

සටහන: Rigvir යනු ලැට්වියාව, එස්තෝනියාව, පෝලන්තය, ආර්මේනියාව, බෙලරුස් සහ වෙනත් ස්ථානවල භාවිතා කර ඇති අතර එය යුරෝපා සංගමයේ EMA සමඟ ලියාපදිංචි වෙමින් පවතින ජාන වෙනස් කරන ලද ECHO-7 enterovirus දෛශිකයක් මත පදනම් වූ ජාන ප්‍රතිකාරයකි..පසුගිය වසර දහය තුළ සායනික සිද්ධීන් Rigvir oncolytic වෛරසය ආරක්ෂිත සහ ඵලදායී බව ඔප්පු කර ඇති අතර, melanoma රෝගීන්ගේ පැවැත්ම අනුපාතය 4-6 ගුණයකින් වැඩි දියුණු කළ හැකිය.මීට අමතරව, මහා බඩවැලේ පිළිකා, අග්න්‍යාශ පිළිකා, මුත්‍රාශයේ පිළිකා ඇතුළු විවිධ පිළිකා සඳහා ද ප්‍රතිකාරය සුදුසු වේ.පිළිකා, වකුගඩු පිළිකා, පුරස්ථි පිළිකා, පෙනහළු පිළිකා, ගර්භාෂ පිළිකා, ලිම්ෆොසාර්කෝමා ආදිය.

(3) Oncorine/Ankerui

සමාගම: සීමාසහිත Shanghai Sunway Biotechnology Co., විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2005 දී චීනයේ ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවුම්: හිස සහ බෙල්ලේ පිළිකා, අක්මා පිළිකා, අග්න්‍යාශ පිළිකා, ගැබ්ගෙල පිළිකා සහ අනෙකුත් පිළිකා සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම.

සටහන: ඔන්කොරීන් යනු ඇඩිනෝ වයිරසය දෛශිකයක් ලෙස භාවිතා කරන ඔන්කොලිටික් වෛරස් ජාන ප්‍රතිකාර නිෂ්පාදනයකි.ලබාගත් ඔන්කොලිටික් ඇඩිනෝ වයිරසයට විශේෂයෙන් p53 ජාන නොමැති හෝ අසාමාන්‍ය පිළිකාවල ප්‍රතිවර්තනය විය හැකි අතර, එය පිළිකා සෛල විනාශ කිරීමට හේතු වන අතර එමඟින් පිළිකා සෛල විනාශ වේ.සාමාන්ය සෛල වලට හානි නොකර.සායනික ප්රතිඵල පෙන්නුම් කරන්නේ Anke Rui විවිධාකාර මාරාන්තික පිළිකා සඳහා හොඳ ආරක්ෂාවක් සහ කාර්යක්ෂමතාවයක් ඇති බවයි.

(4) ග්ලිබෙරා

සමාගම: uniQure විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: යුරෝපයේ 2012 දී අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: දැඩි ලෙස සීමා කරන ලද මේද ආහාර තිබියදීත්, අග්න්‍යාශයේ දරුණු හෝ පුනරාවර්තන කථාංග සමඟ lipoprotein lipase ඌනතාවයට (LPLD) ප්‍රතිකාර කිරීම.

සටහන්: Glybera (alipogene tiparvovec) යනු දෛශිකයක් ලෙස AAV මත පදනම් වූ ජාන චිකිත්සක ඖෂධයකි.මෙම ප්‍රතිකාරය AAV දෛශිකයක් ලෙස LPL මාංශ පේශි සෛල වලට මාරු කිරීම සඳහා දෛශිකයක් ලෙස භාවිතා කරයි, එවිට අනුරූප සෛල වලට යම් ප්‍රමාණයක lipoprotein lipase නිපදවිය හැකිය, එය රෝග සමනය කිරීමේදී කාර්යභාරයක් ඉටු කරයි, සහ මෙම ප්‍රතිකාරය එක් පරිපාලනයකින් පසුව දිගු කාලයක් සඳහා ක්‍රියාත්මක වේ (බලපෑම වසර ගණනාවක් පැවතිය හැකිය).ඖෂධය 2017 දී ලැයිස්තුගත කර ඇති අතර, එය ඉවත් කිරීමට හේතු සාධක දෙකකට සම්බන්ධ විය හැකිය: ඉතා ඉහළ මිල සහ සීමිත වෙළඳපල ඉල්ලුම.මෙම ඖෂධයේ එක් ප්‍රතිකාරයක් සඳහා සාමාන්‍ය මිල ඇමෙරිකානු ඩොලර් මිලියන 1ක් තරම් ඉහළ අගයක් ගන්නා අතර මේ වන විට එය මිලදී ගෙන භාවිත කර ඇත්තේ එක් රෝගියෙකු පමණි.වෛද්‍ය රක්‍ෂණ සමාගම ඇමරිකානු ඩොලර් ලක්‍ෂ නවයකට එය ප්‍රතිපූරණය කළත් එය රක්‍ෂණ සමාගමට ද විශාල බරකි.මීට අමතරව, ඖෂධ සඳහා ඇඟවීම ඉතා දුර්ලභ වන අතර, සිදුවීම් අනුපාතය මිලියන 1 කින් 1 ක් පමණ වන අතර වැරදි රෝග විනිශ්චය කිරීමේ ඉහළ අනුපාතයක් ඇත.

(5) ඉම්ලිජික්

සමාගම: Amgen විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2015 දී එය එක්සත් ජනපදයේ සහ යුරෝපීය සංගමයේ ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: ශල්යකර්මයෙන් සම්පූර්ණයෙන්ම ඉවත් කළ නොහැකි මෙලනෝමා තුවාල වලට ප්රතිකාර කිරීම.

සටහන: Imlygic යනු ජානමය වශයෙන් වෙනස් කරන ලද (එහි ICP34.5 සහ ICP47 ජාන කොටස් මකා දැමීම සහ මානව ග්‍රැනුලෝසයිට්-මැක්‍රෝෆේජ් ජනපද-උත්තේජන සාධකය GM-CSF ජානය වෛරසයට ඇතුළු කිරීම) දුර්වල වූ හර්පීස් සිම්ප්ලෙක්ස් වෛරස් වර්ගය 1 (HSV-1 යෙදුම මත ප්‍රථම ජානමය වශයෙන් වෛරසය.පරිපාලන ක්‍රමය අභ්‍යන්තර එන්නත් කිරීමයි.මෙලනෝමා තුවාල වලට සෘජුවම එන්නත් කිරීම මගින් පිළිකා සෛල කැඩී යාමට හේතු විය හැකි අතර පිළිකා-ව්‍යුත්පන්න ප්‍රතිදේහජනක සහ GM-CSF ප්‍රති-පිළිකා ප්‍රතිශක්තිකරණ ප්‍රතිචාර ප්‍රවර්ධනය කිරීම සඳහා මුදා හැරිය හැක.

(6) ලක්ස්තුර්නා

සමාගම: Roche අනුබද්ධිත Spark Therapeutics විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2017 දී FDA විසින් අනුමත කරන ලද අතර පසුව 2018 දී යුරෝපයේ අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: RPE65 ජානයේ ද්විත්ව පිටපතේ ඇති නමුත් ප්‍රමාණවත් තරම් ශක්‍ය දෘෂ්ටි විතානයේ සෛල සහිත විකෘති හේතුවෙන් පෙනීම අහිමි වූ ළමුන් සහ වැඩිහිටියන්ට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන: Luxturna යනු AAV මත පදනම් වූ ජාන ප්‍රතිකාරයක් වන අතර එය උපස්ථිතික එන්නත් කිරීම මගින් පරිපාලනය කෙරේ.ජනක ප්‍රතිකාරය රෝගියාගේ දෘෂ්ටි විතානයේ සෛල තුළට සාමාන්‍ය RPE65 ජානයේ ක්‍රියාකාරී පිටපතක් හඳුන්වා දීම සඳහා වාහකයක් ලෙස AAV2 භාවිතා කරයි, එවිට රෝගියාගේ RPE65 ප්‍රෝටීනයේ දෝෂය සඳහා වන්දි ගෙවීම සඳහා අනුරූප සෛල සාමාන්‍ය RPE65 ප්‍රෝටීනය ප්‍රකාශ කරයි, එමඟින් රෝගියාගේ පෙනීම වැඩි දියුණු කරයි.

(7) Zolgensma

සමාගම: Novartis හි අනුබද්ධ ආයතනයක් වන AveXis විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2019 මැයි මාසයේදී FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: අවුරුදු 2 ට අඩු කොඳු ඇට පෙළේ මාංශ පේශි ක්ෂය වීම (Spinal Muscular Atrophy, SMA) රෝගීන්ට ප්‍රතිකාර කිරීම.

සටහන්: Zolgensma යනු AAV දෛශිකය මත පදනම් වූ ජාන චිකිත්සාවකි.මෙම ඖෂධය ලෝකයේ අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලද කොඳු ඇට පෙළේ මාංශ පේශි ක්ෂය වීම සඳහා එකම එක් වරක් ප්‍රතිකාර සැලැස්ම වේ.පිටුව, සන්ධිස්ථානයක ප්‍රගතියකි.මෙම ජාන ප්‍රතිකාරය මගින් සාමාන්‍ය SMN1 ජානය අභ්‍යන්තර ඉන්ෆියුෂන් හරහා රෝගීන්ට හඳුන්වා දීම සඳහා scAAV9 දෛශිකය භාවිතා කරයි, සාමාන්‍ය SMN1 ප්‍රෝටීන් නිපදවයි, එමඟින් මෝටර් නියුරෝන වැනි බලපෑමට ලක් වූ සෛලවල ක්‍රියාකාරිත්වය වැඩි දියුණු කරයි.ඊට වෙනස්ව, SMA ඖෂධ Spinraza සහ Evrysdi දිගු කාලයක් පුරා නැවත නැවත මාත්‍රා කිරීම අවශ්‍ය වේ, Spinraza සෑම මාස හතරකට වරක් කොඳු ඇට පෙළේ එන්නතක් ලෙසත්, Evrysdi, දෛනික මුඛ ඖෂධයක් ලෙසත් ලබා දෙනු ලැබේ.

(8) Delytact

සමාගම: Daiichi Sankyo Company Limited විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී (TYO: 4568).

වෙළඳපොළට කාලය: ජපාන සෞඛ්‍ය, කම්කරු සහ සුබසාධන අමාත්‍යාංශයෙන් (MHLW) 2021 ජුනි මාසයේදී කොන්දේසි සහිත අනුමැතිය.

දර්ශක: malignant glioma ප්රතිකාර සඳහා.

සටහන්: Delytact යනු ගෝලීය වශයෙන් අනුමත කරන ලද සිව්වන ඔන්කොලිටික් වෛරස් ජාන චිකිත්සක නිෂ්පාදනය වන අතර මාරාන්තික ග්ලියෝමා සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා අනුමත කරන ලද පළමු ඔන්කොලිටික් වෛරස් නිෂ්පාදනය වේ.Delytact යනු ජානමය වශයෙන් නිර්මාණය කරන ලද හර්පීස් සිම්ප්ලෙක්ස් වෛරස් වර්ගය 1 (HSV-1) ඔන්කොලිටික් වෛරසයක් වන අතර එය වෛද්‍ය ටෝඩෝ සහ සගයන් විසින් වර්ධනය කරන ලදී.Delytact විසින් දෙවන පරම්පරාවේ HSV-1 හි G207 ජෙනෝමය වෙත අතිරේක මකාදැමීමේ විකෘතියක් හඳුන්වා දෙන අතර, ඉහළ ආරක්ෂිත පැතිකඩක් පවත්වා ගනිමින් පිළිකා සෛල තුළ එහි වරණීය ප්‍රතිවර්තනය සහ පිළිකා නාශක ප්‍රතිශක්තිකරණ ප්‍රතිචාර ප්‍රේරණය කිරීම වැඩි දියුණු කරයි.Delytact යනු දැනට සායනික ඇගයීමේ පවතින පළමු තෙවන පරම්පරාවේ oncolytic HSV-1 වේ.ජපානයේ ඩෙලිටැක්ට් අනුමත කිරීම පදනම් වූයේ තනි අත් 2 වැනි සායනික අත්හදා බැලීමක් මතය.පුනරාවර්තන ග්ලියෝබ්ලාස්ටෝමා රෝගීන් තුළ, Delytact වසරක පැවැත්මේ ප්‍රාථමික අන්ත ලක්ෂ්‍යය සපුරා ඇති අතර, ප්‍රතිඵලවලින් පෙන්නුම් කළේ Delytact G207 ට වඩා හොඳින් ක්‍රියා කළ බවයි.ප්‍රබල ප්‍රතිනිර්මාණය සහ ඉහළ ප්‍රති-පිළිකා ක්‍රියාකාරිත්වය.මෙය පියයුරු, පුරස්ථි ග්‍රන්ථිය, ෂ්වානෝමා, නාසෝෆරින්ජියල්, හෙපටෝසයිලියුලර්, කොලරෙක්ටල්, මාරාන්තික පර්යන්ත ස්නායු කොපු පිළිකා සහ තයිරොයිඩ් පිළිකා ඇතුළු ඝන පිළිකා ආකෘති සඳහා ඵලදායී වේ.

(9) අප්ස්ටාසා

සමාගම: PTC Therapeutics, Inc. විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී (NASDAQ: PTCT).

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2022 ජූලි මාසයේදී යුරෝපා සංගමය විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම: ඇරෝමැටික L-ඇමයිනෝ අම්ල decarboxylase (AADC) ඌනතාවය සඳහා, වයස මාස 18 සහ ඊට වැඩි රෝගීන්ට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා අනුමත කර ඇත.

සටහන්: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) යනු adeno-සම්බන්ධිත වෛරස් වර්ගය 2 (AAV2) දෛශිකයක් ලෙස භාවිතා කරන in vivo ජාන චිකිත්සාවකි.AADC එන්සයිම කේතනය කරන ජානයේ විකෘතියක් හේතුවෙන් රෝගියා රෝගාතුර වේ.AAV2 AADC එන්සයිම කේතනය කරන නිරෝගී ජානයක් දරයි.චිකිත්සක බලපෑම ජානමය වන්දි ආකාරයෙන් ලබා ගනී.න්යායාත්මකව, එක් මාත්රාවක් දිගු කාලයක් සඳහා ඵලදායී වේ.එය මොළයට සෘජුවම එන්නත් කරන ලද පළමු අලෙවි කරන ලද ජනක ප්‍රතිකාරයයි.අලෙවිකරණ අවසරය සියලුම EU සාමාජික රටවල් 27 සඳහා මෙන්ම අයිස්ලන්තය, නෝර්වේ සහ Liechtenstein සඳහාද අදාළ වේ.

(9) රොක්ටේවියන්

සමාගම: BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2022 අගෝස්තු මාසයේදී EU විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: FVIII සාධක නිෂේධනය සහ AAV5 ප්රතිදේහ සෘණ ඉතිහාසයක් නොමැතිව දරුණු hemophilia A සහිත වැඩිහිටි රෝගීන්ට ප්රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) දෛශිකය ලෙස AAV5 භාවිතා කරන අතර B වසම මකා දැමීමත් සමඟ මානව කැටි ගැසීමේ සාධකය අටේ (FVIII) ප්‍රකාශනය ධාවනය කිරීමට මානව අක්මාවට විශේෂිත ප්‍රවර්ධක HLP භාවිතා කරයි.valoctocogene roxaparvovec අලෙවි කිරීම අනුමත කිරීමට යුරෝපීය කොමිසමේ තීරණය ඖෂධයේ සායනික සංවර්ධන වැඩසටහනේ සමස්ත දත්ත මත පදනම් වේ.ඔවුන් අතර, III වන අදියර සායනික අත්හදා බැලීම් GENER8-1 පෙන්නුම් කළේ ලියාපදිංචි වීමට පෙර වසරේ දත්ත සමඟ සසඳන විට, valoctocogene roxaparvovec එක් මුදල් සම්භාරයක් වියදම් කිරීමෙන් පසුව, විෂයයන් සැලකිය යුතු ලෙස අඩු වාර්ෂික රුධිර වහනය අනුපාතය (ABR), ප්‍රතිසංයෝජක සාධකය VIII (F8) ප්‍රෝටීන් සූදානම අඩුවෙන් භාවිතා කිරීම හෝ ශරීරයේ F8 ක්‍රියාකාරිත්වයේ සැලකිය යුතු වැඩි වීමක් පෙන්නුම් කරයි.සති 4 ක ප්‍රතිකාරයෙන් පසු, විෂයයන් ගේ වාර්ෂික F8 භාවිතය සහ ප්‍රතිකාර අවශ්‍ය ABR පිළිවෙළින් 99% සහ 84% කින් අඩු කරන ලදී, සංඛ්‍යානමය වශයෙන් සැලකිය යුතු වෙනසක් (p<0.001).F8 සාධක නිෂේධනය, විකෘතිතාවය හෝ ත්‍රොම්බොටික් අතුරු ආබාධ අත්විඳින කිසිදු විෂයයක් නොමැතිව ආරක්ෂිත පැතිකඩ හිතකර විය, සහ ප්‍රතිකාර සම්බන්ධ බරපතල අහිතකර සිදුවීම් (SAEs) වාර්තා වී නොමැත.

3. කුඩා න්යෂ්ටික අම්ල ඖෂධ

(1) Vitravene

සමාගම: Ionis Pharma (කලින් Isis Pharma) සහ Novartis විසින් ඒකාබද්ධව සංවර්ධනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 1998 සහ 1999 දී FDA සහ EU EMA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: HIV-ධනාත්මක රෝගීන්ගේ සයිටෝමෙගෙලෝ වයිරස් රෙටිනයිටිස් ප්රතිකාර සඳහා.

සටහන්: Vitravene යනු විෂබීජ නාශක ඔලිගොනියුක්ලියෝටයිඩ ඖෂධයක් වන අතර ලොව අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලද පළමු ඔලිගොනියුක්ලියෝටයිඩ ඖෂධයයි.වෙළඳපොලේ ආරම්භයේ දී, සයිටෝමෙගෝලො වයිරස් විරෝධී ඖෂධ සඳහා වෙළඳපල ඉල්ලුම ඉතා හදිසි විය;පසුව ඉතා ක්රියාකාරී ප්රතිවෛරස් චිකිත්සාව වර්ධනය වීම නිසා, cytomegalovirus නඩු සංඛ්යාව තියුනු ලෙස පහත වැටී ඇත.අඩු වෙළඳපල ඉල්ලුම හේතුවෙන්, ඖෂධය 2002 සහ 2006 දී EU රටවල සහ එක්සත් ජනපදයේ ඉවත් කිරීම නිකුත් කරන ලදී.

(2) මැකුගන්

සමාගම: Pfizer සහ Eyetech විසින් සම-සංවර්ධනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2004 දී එක්සත් ජනපදයේ ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: නව සනාල වයසට සම්බන්ධ අක්ෂි පරිහානියට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Macugen යනු සනාල එන්ඩොතලියල් වර්ධක සාධකය (VEGF165 isoform) ඉලක්ක කර බන්ධනය කළ හැකි pegylated modified oligonucleotide ඖෂධයකි, සහ intravitreal එන්නත් මගින් පරිපාලනය කෙරේ.

(3) ඩෙෆිටෙලියෝ

සමාගම: Jazz විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2013 දී යුරෝපීය සංගමය විසින් අනුමත කරන ලද අතර, 2016 මාර්තු මාසයේදී FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: රක්තපාත ප්‍රාථමික සෛල බද්ධ කිරීමෙන් පසු වකුගඩු හෝ පෙනහළු අක්‍රිය වීම හා සම්බන්ධ රක්තපාත ශිරා අවහිරතා රෝගයට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Defitelio යනු oligonucleotide ඖෂධයකි, ප්ලාස්මින් ගුණ සහිත oligonucleotides මිශ්‍රණයකි.වාණිජ හේතූන් මත එය 2009 දී ඉල්ලා අස්කර ගන්නා ලදී.

(4) කිනම්රෝ

සමාගම: Ionis Pharma සහ Kastle විසින් සම-සංවර්ධනය කරන ලදී.

අලෙවි කිරීමට කාලය: 2013 දී අනාථ ඖෂධයක් ලෙස එක්සත් ජනපදයේ අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: සමලිංගික පවුල් හයිපර් කොලෙස්ටරෝල්මියාවේ සහායක ප්‍රතිකාර සඳහා.

සටහන්: Kynamro යනු antisense oligonucleotide drug ෂධයකි, මානව apo B-100 mRNA ඉලක්ක කරන ප්‍රතිදේහ ඔලිගොනියුක්ලියෝටයිඩයකි.Kynamro සතියකට වරක් චර්මාභ්යන්තරව 200 mg ලෙස පරිපාලනය කරනු ලැබේ.

(5) ස්පින්රාසා

සමාගම: Ionis Pharmaceuticals විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2016 දෙසැම්බර් මාසයේදී FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: කොඳු ඇට පෙළේ මාංශ පේශි ක්ෂය වීම (SMA) සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Spinraza (nusinersen) යනු antisense oligonucleotide ඖෂධයකි.Spinraza හට SMN2 exon 7 හි බෙදීම් අඩවියට බැඳීම මගින් SMN2 ජානයේ RNA බෙදීම වෙනස් කළ හැක, එමගින් පූර්ණ ක්‍රියාකාරී SMN ප්‍රෝටීන් නිෂ්පාදනය වැඩි කරයි.2016 අගෝස්තු මාසයේදී, BIOGEN සංස්ථාව Spinraza හි ගෝලීය අයිතීන් ලබා ගැනීමට සිය විකල්පය භාවිතා කළේය.Spinraza මිනිසුන් තුළ සිය පළමු සායනික පරීක්ෂණය ආරම්භ කළේ 2011 දී ය. යන්තම් වසර 5 ක් තුළ, එය FDA විසින් 2016 දී අනුමත කරන ලද අතර, එහි කාර්යක්ෂමතාවය FDA හි පූර්ණ පිළිගැනීම පිළිබිඹු කරයි.මෙම ඖෂධය 2019 අප්‍රේල් මාසයේදී චීනයේ අලෙවි කිරීම සඳහා අනුමත කරන ලදී. චීනයේ Spinraza හි සම්පූර්ණ අනුමත චක්‍රය මාස 6කට වඩා අඩුය.Spinraza පළමු වරට එක්සත් ජනපදයේ අනුමත කර වසර 2 යි මාස 2 ක් ගතවී ඇත.එවැනි බ්ලොක්බස්ටර් විදේශීය දුර්ලභ රෝග නව ඖෂධයක් චීනයේ ලැයිස්තුගත කිරීමේ වේගය දැනටමත් ඉතා වේගවත් ය.2018 නොවැම්බර් 1 වන දින ඖෂධ ඇගයීම් මධ්‍යස්ථානය විසින් නිකුත් කරන ලද "සායනික පර්යේෂණ සඳහා හදිසියේ අවශ්‍ය වන එතෙර නව ඖෂධවල පළමු ලැයිස්තුව නිකුත් කිරීම පිළිබඳ නිවේදනය", වේගවත් සමාලෝචනය සඳහා ප්‍රධාන විදේශීය නව ඖෂධ 40 ක පළමු කාණ්ඩයට ඇතුළත් කර ඇති අතර, Spinraza ශ්‍රේණිගත කිරීම ද මෙයට හේතු වේ.

(6) එක්සොන්ඩිස් 51

සමාගම: AVI BioPharma විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී (පසුව Sarepta Therapeutics ලෙස නම් කරන ලදී).

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2016 සැප්තැම්බර් මාසයේදී FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: exon 51 skipping ජානයේ DMD ජාන විකෘතිය සමඟ Duchenne මාංශපේශී ඩිස්ට්‍රොෆි (DMD) ප්‍රතිකාර සඳහා.

සටහන්: Exondys 51 යනු antisense oligonucleotide ඖෂධයකි.ප්‍රතිදේහජනක ඔලිගොනියුක්ලියෝටයිඩයට DMD ජානයේ පූර්ව mRNA හි exon 51 ස්ථානයට බන්ධනය විය හැකි අතර එහි ප්‍රතිඵලයක් ලෙස පරිණත mRNA සෑදේ.ඉවත් කිරීම, එමඟින් mRNA කියවීමේ රාමුව අර්ධ වශයෙන් නිවැරදි කිරීම, රෝගියාට සාමාන්‍ය ප්‍රෝටීන් වලට වඩා කෙටි වන ඩිස්ට්‍රොෆින්හි ක්‍රියාකාරී ආකාර කිහිපයක් සංස්ලේෂණය කිරීමට උපකාරී වන අතර එමඟින් රෝගියාගේ රෝග ලක්ෂණ වැඩි දියුණු වේ.

(7) ටෙග්සෙඩි

සමාගම: Ionis Pharmaceuticals විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2018 ජූලි මාසයේදී අලෙවිකරණය සඳහා යුරෝපීය සංගමය විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: පාරම්පරික ට්‍රාන්ස් තයිරෙටින් ඇමයිලොයිඩෝසිස් (hATTR) සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Tegsedi යනු transthyretin mRNA ඉලක්ක කරන antisense oligonucleotide ඖෂධයකි.එය hATTR සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා ලොව ප්‍රථම අනුමත ඖෂධයයි.පරිපාලන ක්‍රමය වන්නේ චර්මාභ්යන්තර එන්නත් කිරීමයි.ඖෂධය ට්‍රාන්ස් තයිරෙටින් (ATTR) හි mRNA ඉලක්ක කර ATTR ප්‍රෝටීන් නිෂ්පාදනය අඩු කරන අතර ATTR ප්‍රතිකාරයේදී හොඳ ප්‍රතිලාභ-අවදානම් අනුපාතයක් ඇත.රෝගයේ අවධිය හෝ හෘද රෝග පැවතීම අදාළ නොවේ.

(8) ඔන්පට්‍රෝ

සමාගම: Alnylam සහ Sanofi විසින් සම-සංවර්ධනය කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2018 දී එක්සත් ජනපදයේ ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා අනුමත කර ඇත.

දර්ශක: පාරම්පරික ට්‍රාන්ස් තයිරෙටින් ඇමයිලොයිඩෝසිස් (hATTR) සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන: Onpattro යනු ට්‍රාන්ස් තයිරෙටින් mRNA ඉලක්ක කරන siRNA ඖෂධයකි, එය අක්මාවේ ATTR ප්‍රෝටීන් නිෂ්පාදනය අඩු කරන අතර ට්‍රාන්ස් තයිරෙටින් (ATTR) හි mRNA ඉලක්ක කර පර්යන්ත ස්නායු වල ඇමයිලොයිඩ් තැන්පතු සමුච්චය කරයි., එමගින් රෝග ලක්ෂණ වැඩිදියුණු කිරීම සහ ලිහිල් කිරීම.

(9) ගිව්ලාරි

සමාගම: Alnylam සංස්ථාව විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2019 නොවැම්බර් මාසයේදී FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: වැඩිහිටියන්ගේ උග්‍ර හෙපටික පෝර්ෆිරියා (AHP) සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

අදහස්: Givlaari යනු siRNA ඖෂධයකි, Onpattro ට පසු අලෙවිකරණය සඳහා අනුමත කරන ලද දෙවන siRNA ඖෂධයයි.ඖෂධය චර්මාභ්යන්තරව පරිපාලනය කරනු ලබන අතර ALAS1 ප්‍රෝටීනය පිරිහීම සඳහා mRNA ඉලක්ක කරයි.මාසික Givlaari ප්‍රතිකාරය මගින් අක්මාවේ ALAS1 මට්ටම සැලකිය යුතු ලෙස සහ නොකඩවා අඩු කළ හැකි අතර, එමගින් නියුරොටොක්සික් ALA සහ PBG මට්ටම සාමාන්‍ය පරාසයට අඩු කරයි, එමගින් රෝගියාගේ රෝග ලක්ෂණ සමනය කරයි.දත්ත පෙන්වා දුන්නේ Givlaari සමඟ ප්‍රතිකාර කරන රෝගීන් ප්ලේසෙබෝ කණ්ඩායමට සාපේක්ෂව 74% කින් රෝගාබාධ ඇතිවීමේ අඩුවීමක් ඇති බවයි.

(10) Vyondys53

සමාගම: Sarepta Therapeutics විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2019 දෙසැම්බර් මාසයේදී FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: dystrophin ජාන exon 53 splice mutation සහිත DMD රෝගීන්ට ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Vyondys 53 යනු antisense oligonucleotide ඖෂධයකි.ඔලිගොනියුක්ලියෝටයිඩ ඖෂධය ඩිස්ට්‍රොෆින් mRNA පූර්වගාමියාගේ බෙදීමේ ක්‍රියාවලිය ඉලක්ක කරයි.ඩිස්ට්‍රොෆින් mRNA පූර්වගාමියාගේ වක්‍ර ක්‍රියාවලියේදී, බාහිර Exon 53 අර්ධ වශයෙන් වෙන් කරන ලදී, එනම් පරිණත mRNA මත නොපවතින අතර, කප්පාදු කරන ලද නමුත් තවමත් ක්‍රියාකාරී ඩිස්ට්‍රොෆින් ප්‍රෝටීනයක් නිපදවීමට නිර්මාණය කර ඇති අතර එමඟින් රෝගීන්ගේ ව්‍යායාම ධාරිතාව වැඩි දියුණු කරයි.

(11) වේලිව්රා

සමාගම: Ionis Pharmaceuticals සහ එහි අනුබද්ධ Akcea Therapeutics විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2019 මැයි මාසයේදී යුරෝපීය ඖෂධ ඒජන්සිය (EMA) විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම: පවුල් චයිලොමික්‍රොනේමියා සින්ඩ්‍රෝමය (එෆ්සීඑස්) සහිත වැඩිහිටි රෝගීන් සඳහා පාලනය කරන ලද ආහාර වේලට අතිරේක ප්‍රතිකාරයක් ලෙස.

අදහස්: Waylivra යනු ප්‍රතිදේහජනක oligonucleotide ඖෂධයකි, එය ලෝකයේ FCS ප්‍රතිකාර සඳහා අනුමත කරන ලද පළමු ඖෂධයයි.

(12) Leqvio

සමාගම: Novartis විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2020 දෙසැම්බර් මාසයේදී EU විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: වැඩිහිටි ප්‍රාථමික හයිපර් කොලෙස්ටරෝල්මියාව (විෂමජාතික පවුල් සහ පවුල් නොවන) හෝ මිශ්‍ර ඩිස්ලිපිඩිමියාව සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Leqvio යනු PCSK9 mRNA ඉලක්ක කරගත් siRNA ඖෂධයකි.එය ලොව ප්‍රථම කොලෙස්ටරෝල් අඩු කිරීමේ (LDL-C) siRNA ප්‍රතිකාරයයි.පරිපාලන ක්‍රමය වන්නේ චර්මාභ්යන්තර එන්නත් කිරීමයි.මෙම ඖෂධය PCSK9 ප්‍රෝටීන් මට්ටම් අඩු කිරීමට RNA මැදිහත්වීමෙන් ක්‍රියා කරන අතර එමඟින් LDL-C මට්ටම අඩු කරයි.සායනික දත්ත පෙන්නුම් කරන්නේ ස්ටැටින් උපරිම ඉවසා දරාගත හැකි මාත්‍රාවක් තිබියදීත් LDL-C මට්ටම් ඉලක්ක මට්ටමට අඩු කළ නොහැකි රෝගීන් තුළ Leqvio විසින් LDL-C 50% කින් පමණ අඩු කළ හැකි බවයි.

(13) ඔක්ස්ලුමෝ

සමාගම: Alnylam Pharmaceuticals විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2020 නොවැම්බර් මාසයේදී යුරෝපා සංගමය විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: ප්‍රාථමික හයිපෙරොක්සලූරියා 1 වර්ගයේ (PH1) ප්‍රතිකාර සඳහා

සටහන්: Oxlumo යනු හයිඩ්‍රොක්සි අම්ල ඔක්සිඩේස් 1 (HAO1) ​​mRNA ඉලක්ක කරන siRNA ඖෂධයකි, එය චර්මාභ්‍යන්තරව පරිපාලනය කෙරේ.මෙම ඖෂධය නිපදවන ලද්දේ Alnylam හි නවතම වැඩිදියුණු කරන ලද ස්ථායීකරණ රසායනික ESC-GalNAc සංයෝජන තාක්‍ෂණය භාවිතයෙන් වන අතර එමඟින් චර්මාභ්‍යන්තරව පරිපාලනය කරන ලද siRNAs වැඩි ස්ථීරභාවයක් සහ කාර්යක්ෂමතාවයක් ඇති කරයි.ඖෂධය හයිඩ්‍රොක්සි ඇසිඩ් ඔක්සිඩේස් 1 (HAO1) ​​mRNA ක්ෂය වීම හෝ නිෂේධනය කිරීම ඉලක්ක කරයි, අක්මාවේ ග්ලයිකොලේට් ඔක්සිඩේස් මට්ටම අඩු කරයි, පසුව ඔක්සලේට් නිෂ්පාදනයට අවශ්‍ය උපස්ථරය පරිභෝජනය කරයි, රෝගයේ ප්‍රගතිය පාලනය කිරීමට සහ රෝගීන්ගේ රෝග ලක්ෂණ වැඩි දියුණු කිරීමට ඔක්සලේට් නිෂ්පාදනය අඩු කරයි.

(14) විල්ටෙප්සෝ

සමාගම: Nippon Shinyaku හි අනුබද්ධිත NS Pharma විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2020 අගෝස්තු මාසයේදී FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: exon 53 skipping ජානයේ DMD ජාන විකෘතිය සමඟ Duchenne මාංශපේශී ඩිස්ට්‍රොෆි (DMD) ප්‍රතිකාර සඳහා.

සටහන: Viltepso යනු ෆොස්ෆොරෝඩියමයිඩ් මෝර්ෆොලිනෝ ඔලිගොනුක්ලියෝටයිඩ ඖෂධයකි.මෙම ඔලිගොනියුක්ලියෝටයිඩ ඖෂධයට DMD ජානයේ පූර්ව mRNA හි exon 53 ස්ථානයට බැඳිය හැකි අතර, එහි ප්‍රතිඵලයක් ලෙස පරිණත mRNA සෑදේ.exon අර්ධ වශයෙන් ඉවත් කර, එමගින් mRNA කියවීමේ රාමුව අර්ධ වශයෙන් නිවැරදි කරයි, රෝගියාට සාමාන්‍ය ප්‍රෝටීන් වලට වඩා කෙටි වන ඩිස්ට්‍රොෆින්හි ක්‍රියාකාරී ආකාර කිහිපයක් සංස්ලේෂණය කිරීමට උපකාර කරයි, එමඟින් රෝගියාගේ රෝග ලක්ෂණ වැඩි දියුණු කරයි.

(15) Amvuttra (vutrisiran)

සමාගම: Alnylam Pharmaceuticals විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට ගතවන කාලය: 2022 ජුනි මාසයේදී FDA විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: බහු නියුරෝපති (hATTR-PN) සමඟ වැඩිහිටි පාරම්පරික ට්‍රාන්ස් තයිරෙටින් ඇමයිලොයිඩෝසිස් ප්‍රතිකාර සඳහා

සටහන: Amvuttra (Vutrisiran) යනු චර්මාභ්යන්තර එන්නත් මගින් පරිපාලනය කරන ට්‍රාන්ස් තයිරෙටින් (ATTR) mRNA ඉලක්ක කරන siRNA ඖෂධයකි.Vutrisiran නිර්මාණය කර ඇත්තේ Alnylam's Enhanced Stabilization Chemistry (ESC)-GalNAc සංයෝජිත බෙදාහැරීමේ වේදිකාව මත පදනම්ව වැඩි ශක්තියක් සහ පරිවෘත්තීය ස්ථායිතාවක් සමඟිනි.චිකිත්සාව අනුමත කිරීම එහි III අදියර සායනික අධ්‍යයනයෙන් (HELIOS-A) මාස 9ක දත්ත මත පදනම් වේ, සමස්ත ප්‍රතිඵලවලින් පෙන්නුම් කරන්නේ චිකිත්සාව hATTR-PN හි රෝග ලක්ෂණ වැඩිදියුණු කළ බවයි, රෝගීන්ගෙන් 50% කට වඩා ප්‍රගතිය ආපසු හැරවීම හෝ නැවැත්වීම.

4. වෙනත් ජාන චිකිත්සක ඖෂධ

(1) රෙක්සින්-ජී

සමාගම: Epeius Biotech විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

වෙළඳපොළට කාලය: 2005 දී පිලිපීන ආහාර හා ඖෂධ පරිපාලනය (BFAD) විසින් අනුමත කරන ලදී.

ඇඟවීම්: රසායනික චිකිත්සාවට ප්‍රතිරෝධී වන උසස් පිළිකා සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා.

සටහන්: Rexin-G යනු ජාන-පටවන ලද නැනෝ අංශු එන්නත් කිරීමකි.එය ඝන ගෙඩි විශේෂයෙන් විනාශ කිරීම සඳහා ප්‍රතිවෛරස් දෛශිකය හරහා ඉලක්කගත සෛල තුළට සයික්ලින් G1 විකෘති ජානය හඳුන්වා දෙයි.පරිපාලන ක්‍රමය අභ්‍යන්තර ඉන්ෆියුෂන් ය.පිළිකා ඉලක්ක කරගත් ඖෂධයක් ලෙස සක්‍රීයව පරිවෘත්තීය පිළිකා සෛල සොයන සහ විනාශ කරන, ඉලක්කගත ජීව විද්‍යාව ඇතුළු අනෙකුත් පිළිකා ඖෂධවලට එරෙහිව අකාර්යක්ෂම වන රෝගීන්ට එය යම් බලපෑමක් ඇති කරයි.

(2) Neovasculgen

සමාගම: මානව ප්‍රාථමික සෛල ආයතනය විසින් වැඩි දියුණු කරන ලදී.

ලැයිස්තුගත කිරීමේ කාලය: 2011 දෙසැම්බර් 7 වන දින රුසියාවේ ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා අනුමත කර, පසුව 2013 දී යුක්රේනයේ ලැයිස්තුගත කර ඇත.

දර්ශක: පර්යන්ත ධමනි රෝග සඳහා ප්‍රතිකාර කිරීම සඳහා, දරුණු අත් පා ඉෂ්මෙමියාව ඇතුළුව.

ප්‍රකාශ: Neovasculgen යනු DNA ප්ලාස්මිඩ් පාදක ජාන ප්‍රතිකාරයකි, එහි සනාල එන්ඩොතලියල් වර්ධක සාධකය (VEGF) 165 ජානය ප්ලාස්මිඩ් කොඳු නාරටිය මත ගොඩනගා රෝගීන් තුළට ඇතුල් කරනු ලැබේ.

(3) Colategene

සමාගම: ඔසාකා විශ්ව විද්‍යාලය සහ ව්‍යාපාර ප්‍රාග්ධන සමාගම් විසින් සම-සංවර්ධනය කරන ලදී.

ලැයිස්තුගත කිරීමේ කාලය: 2019 අගෝස්තු මාසයේදී ලැයිස්තුගත කිරීම සඳහා ජපාන සෞඛ්‍ය, කම්කරු සහ සුබසාධන අමාත්‍යාංශය විසින් අනුමත කරන ලදී.

දර්ශක: දරුණු පහළ අන්තයේ ඉස්හිමියාවට ප්රතිකාර කිරීම.

සටහන්: Collategene යනු AnGes විසින් නිෂ්පාදනය කරන ලද ප්‍රථම දේශීය ජපන් ජාන ප්‍රතිකාර ඖෂධය වන ප්ලාස්මිඩ් මත පදනම් වූ ජාන ප්‍රතිකාරයකි.මෙම ඖෂධයේ ප්රධාන අංගය වන්නේ මානව හෙපටෝසයිට් වර්ධක සාධකයේ (HGF) ජාන අනුපිළිවෙල අඩංගු නිරුවත් ප්ලාස්මිඩයකි.ඖෂධය පහළ පාදවල මාංශ පේශිවලට එන්නත් කළහොත්, ප්රකාශිත HGF අවහිර වූ රුධිර වාහිනී වටා නව රුධිර වාහිනී සෑදීම ප්රවර්ධනය කරයි.සායනික පරීක්ෂණ මගින් වණ වැඩි දියුණු කිරීම සඳහා එහි කාර්යක්ෂමතාව තහවුරු කර ඇත.

අවසානය